瑞典隆德大學最近進行的一項研究解決了一個長期存在的謎團：確定哪些患有侵襲性乳癌的患者可以從先前正在開發但已停止的標靶癌症治療中受益。這項突破意義重大，為該藥物的開發能夠恢復並最終惠及最需要它的患者帶來了新的希望。
儘管北美科學家花費數百萬美元進行了多年的廣泛研究和開發，但該藥物加尼通巴該項目在動物試驗中顯示出對抗乳癌的有希望的結果，但最終被擱置。雖然它經過了臨床測試並取得了一些成功，但哪些乳癌患者將從該治療中受益的關鍵問題仍未解決。
在開發新的癌症療法時，經常出現的情況是，並非所有患有相同疾病的患者都能得到相同治療的幫助。這就是為什麼需要明確的診斷標記。然而，不可能找到明確的指標來向醫療保健專業人員表明哪些人實際上從治療中受益。該藥物會阻斷腫瘤上的一種受體（IGFIR），當該受體被活化時，會導致腫瘤生長和擴散。
「這讓我們許多業內人士感到非常失望。我們在臨床前試驗中看到了明確的結果，但當我們觀察整個患者群體時，我們無法得出確切的結論。因此，當我看到瑞典研究小組的結果時，我感到非常驚喜，他們的分析得出了哪個標記物可以識別那些從該藥物中受益的人的答案，」加拿大麥吉爾大學教授邁克爾·波拉克（Michael Pollak）說以及該研究的共同作者之一。
對舊數據的全新視角
幸運的是，美國的研究人員已經公開了 I-SPY2 試驗的所有數據——也許其他研究人員能夠解決這個問題？
隆德大學博士後研究員、斯科訥大學醫院的初級醫生剋里斯托弗·戈迪納（Christopher Godina）被瑞典和加拿大臨床試驗後收集的所有數據所吸引。在臨床研究中，患者在乳癌手術治療前服用了這種新藥，但克里斯托弗·戈迪納從一個新的角度看待這些數據。
他繪製出了各種基因在腫瘤中表達的方式以及癌性腫瘤周圍正在進行的過程，並將其與患者的結果進行了比較。這涉及先進的生物資訊學計算，結合生物學、電腦科學和數學來分析生物數據，並專注於遺傳、分子和臨床數據。
目的是看看是否有可能找到接受治療的患者有共同點的標記。令人驚訝的是，腫瘤細胞表面是否有藥物應阻斷的受體並不重要。
突破性發現：IGFBP7
「我們發現了一種生物標記 IGFBP7，它可以幫助我們顯示哪些患者可能從這種治療中受益。在標記物水平最低的組別中，幾乎50%（32 名患者中的15 名）的侵襲性腫瘤在手術前完全消失，66% 最具侵襲性的三陰性腫瘤消失（18 名患者中的12 名）。這當然不是我們期望提供答案的生物標誌物，這可能是為什麼這個謎題以前沒有被解開的原因，」該研究的第一作者克里斯托弗·戈迪納（Christopher Godina）說。
結果令人驚訝。先前，人們認為含有大量這種特殊蛋白質 IGFBP7 的腫瘤可以用該藥物治療。事實證明，事實恰恰相反：這種藥物對那些腫瘤中幾乎不含這種蛋白質的人有效。該研究最近發表在科學期刊上NPJ 精準腫瘤學，表明可以確定將受益於治療的患者群體。
「四分之一的侵襲性乳癌患者可能會從治療中受益。隆德大學教授、該研究背後的研究人員之一海倫娜·傑恩斯特羅姆(Helena Jernström) 表示，在多次嘗試證明哪些患者能從這種治療中受益之後，這一發現可能是一項突破。該藥物也可能對患有乳癌以外的癌症類型的患者有所幫助。
研究人員表示，這項結果證明了開放資料的價值。如果美國研究人員沒有公佈他們的結果，就很難解開這個謎團。
「在這種情況下，其他人可以分析結果，看看他們是否能找到早期研究人員遺漏的東西。所以，這一切都源自於他們的開放。我們希望這將引導那些擱置這種癌症治療藥物的製藥公司重新開始開發，」Christopher Godina 總結道。
參考文獻：Christopher Godina、Michael N. Pollak 和 Helena Jernström 撰寫的“針對 IGF-IR 可提高 IGFBP7 表達低的乳腺癌的新輔助化療療效”，2024 年 10 月 3 日，npj 精準腫瘤學。
DOI：10.1038/s41698-024-00712-9
