該藥物名為 Jemperli，又名 dostarlimab。
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美國食品藥物管理局(FDA) 已授予一種名為dostarlimab（商品名Jemperli）的抗癌藥物突破性療法認定，該藥物迄今在治療局部晚期錯配修復缺陷(dMMR)/微衛星方面顯示出100% 的臨床緩解率高不穩定性（MSI-H）直腸癌。
「今天的指定是基於迄今為止報告的 dostarlimab 史無前例的 100% 臨床完全緩解率，支持了一條幫助改變局部晚期 dMMR/MSI-H 直腸癌患者治療模式的途徑，這些患者面臨長期的不良反應生活質量的影響。我們的註冊 AZUR-1 試驗正在繼續研究 dostarlimab 在這群患者中的作用。說希沙姆·阿卜杜拉葛蘭素史克 (GSK) 資深副總裁、全球腫瘤學研發主管。
什麼是突破性療法指定？
突破性療法認定由旨在加快針對嚴重疾病的藥物的開發和審查，特別是當早期臨床證據表明該藥物比現有治療方法有實質改進時。
什麼是 dMMR/MSI-H 直腸癌？
到 2024 年，美國將有超過152,000大腸直腸癌（直腸癌所屬的一組癌症）新發病例佔所有新發癌症病例的 7.6%。
在5-15%大腸直腸癌中存在錯配修復機制和高微衛星不穩定性 (dMMR/MSI-H)，這些異常會影響 DNA 在細胞中複製時的修復。 dMMR/MSI-H 狀態可用作生物標記，幫助預測程序性死亡受體 1 (PD-1) 療法對免疫檢查點阻斷的反應。
該藥物如何發揮作用？
詹佩爾利 是一種阻斷 PD-1 的單株抗體，用作免疫療法，可提高免疫系統攻擊和根除癌細胞的能力。這種藥物可以幫助根除直腸癌腫瘤，無需化療、放療或手術——這些標準治療通常會產生顯著的長期副作用。
在一項正在進行的 II 期試驗中——涉及 dMMR/MSI-H 直腸癌患者並由 GSK 支持——所有 42 名完成治療的患者均獲得了100% 臨床反應良好，僅有輕微副作用，藥物耐受性良好。
除大腸直腸腫瘤外，還有一些腫瘤可透過 dMMR/MSI-H 生物標記發現，包括胃腸道腫瘤、子宮內膜腫瘤和其他實體腫瘤。在美國，詹佩爾利 已被批准用於 dMMR/MSI-H 晚期或復發性子宮內膜癌患者，既可以作為獨立療法（單一療法），也可以與化療聯合使用。
Jemperli 代表了腫瘤學領域潛在的遊戲規則改變者，它提供了一種非侵入性治療選擇，可以改變這些直腸癌患者的治療結果，同時使他們免受傳統療法的副作用。
