25年前發現了囊性纖維化基因，儘管科學家希望為其開發新的治療方法，但新型藥物很難設計，並且無法正常工作。現在有兩項研究表明為什麼兩種療法可能無法如預期的那樣幫助患者。
根據這項研究，頂點藥物是兩種化合物類型的組合。在人類細胞的兩項研究中，這兩種化合物相互抵消，這可能會降低肺功能的益處。但是，學習發現不是結論性的，對稱為Lumacaftor和Ivacaftor（Kalydeco）的藥物仍然希望。
北卡羅萊納大學助理教授Martina Gentzschsch，“ ivacaftor和Lumacaftor等毒品的開發無疑是邁出的一步，但我們的研究表明，在我們意識到這些藥物的全部潛力之前，需要做更多的工作。”說。
數據是在2013年的一次會議上介紹的，這對科學家來說是令人失望和驚訝的。 Vertex表示計劃在2014年之前對美國食品藥品管理局的批准提交聯合療法。
Vertex在其後期宣布了兩項實驗組合藥物研究，它們結合了實驗化合物Lumacaftor和現有的藥物Kalydeco。據報導，治療六個月後，它的肺功能提高了約2.2％，至3.6％，而接受安慰劑的患者下降了0.15％至0.44％。
這兩項研究觀察到年齡在12歲及以上的患者俱有遺傳突變類型，導致囊性纖維化稱為F508DEL。這些受試者代表了大約22,000人或全世界所有患者的三分之一。當團隊測試上皮細胞上的藥物時，這些研究提出了疑問，發現Kalydeco逆轉了Lumacaftor的某些影響。
Gentzsch說：“這與最近的臨床試驗報告的結果一致，這些臨床試驗顯示出了這種藥物組合治療的患者的肺功能有意義但適度的改善。”研究人員認為，隨著LumAcaftor幫助液體到達其前進的位置，Kalydeco使水逃脫了細胞以潤濕粘液。
研究人員說，其他藥物和治療組合可能會使患者受益，但未來對這些影響不同患者的影響的研究可能會導致更多的治療值得。
