旨在治療亨廷頓氏病的第一種藥物將在人類臨床試驗中進行測試。
該藥物是第一個專注於使神經系統疾病的原因的重點，並已被證明在動物模型中安全有效。
潛在的神奇藥物
稱為Ionis-HTTRX的新藥物被歸類為一種反義藥物，該藥物是通過使疾病引起的蛋白質失活而起作用的。簡而言之，該藥物充當了一種“基因消音器”，它阻止了在亨廷頓氏病患者中發現的所謂的亨廷頓蛋白。
“有可能改變這種毀滅性疾病的治療的可能性非常令人興奮，”說研究首席作者Blair Leavitt博士來自加拿大溫哥華的不列顛哥倫比亞大學。他補充說，唯一的現有治療方法對於亨廷頓疾病患者，以減輕體徵和症狀為中心。
動物模型的成功
研究人員首先在小鼠和猴子模型中測試了該藥物。
對於患有亨廷頓氏病的小鼠模型，科學家發現反義藥物保持疾病的進展，並導致疾病特徵的持續轉移，這是由於其基因型和環境的相互作用而導致的。
特別是，患有亨廷頓氏病的小鼠模型在治療後一個月內顯示出改善。終止治療後兩個月，受試者恢復正常。
在反義治療開始後的兩個月後，另一組亨廷頓氏病的轉基因小鼠模型變得更好。停止治療後，上述改善至少持續了九個月。
在猴子中，作者將反義藥物施加到脊柱管中。結果，他們觀察到整個中樞神經系統中的亨廷頓mRNA和蛋白質的下降，具體取決於注射的劑量。
他們還能夠看到大腦組織的外層的大腦皮層中的狩獵蛋白水平降低了50％。
在小鼠和猴子模型中，Ionis-Httrx並未引起任何不必要的副作用，受試者可以很好地耐受藥物。
動物模型研究將於今年4月在加拿大美國神經病學會的第68屆年度會議上介紹。
人類試驗
現在，動物試驗的成功將應用於人類。這些藥物也將在人類受試者的脊柱管中施用，因為該藥物無法通過血腦屏障。
目前，該藥物以每月的時間間隔分四劑，但研究人員將研究不同的藥物以確保安全。
在人類試驗中，研究人員還將研究該藥物對特定疾病指標的不同作用和影響。他們還將確定臨床結果。
利維特說，通過所有這些程序，將這種藥物放在人類的臨床實踐中可能需要幾年的時間。
亨廷頓氏病
亨廷頓氏病是一種罕見的神經系統疾病，其特徵是不受控制的運動，情感挑戰和智力障礙。
該疾病是遺傳性的，可以從亨廷頓基因的父母傳給其後代。患有亨廷頓載體父母的孩子有50/50的遺傳基因的機會。如果該基因確實是遺傳的，那麼該人必定會發展亨廷頓氏病。
