食品藥品監督管理局正式清除了諾華AG的Rydapt（Midostaurin），該藥物是治療急性髓樣白血病或AML的藥物。 FDA在4月28日星期五宣布了該藥物的清關。
AML基本上是一種“快速進步”癌症。
諾華腫瘤學首席執行官布魯諾·斯特里申（Rydapt評論。
Rydapt：它做什麼？
根據FDA的說法，現已批准的藥物對被診斷為AML早期且具有特定基因突變的患者有效。但是，Rydapt只能與稱為白細胞CDX FLT3突變測定法的伴隨診斷診斷一起使用。
“使用診斷測試檢測基因突變的能力意味著醫生可以識別可能從這種治療中受益的特定患者，” Richard Pazdur是FDA血液學和腫瘤學產品辦公室的代理總監，FDA，共享。
RyDAPT本質上是一種激酶抑製劑，可阻斷負責細胞生長的酶。如果通過白細胞cdx flt3突變測定後在患者中檢測到AML，則可以考慮RyDAPT治療。
該藥物也被清除用於患有某些血液疾病的成年人，例如ASM或侵襲性的全身性肥大性和肥大細胞白血病。
Rydapt有多效果？
為了了解該藥物的有效性，將717例AML隨機患者與化學療法一起進行了RyDAPT。結果表明，接受治療的患者（即化學療法和RyDAPT）的壽命比僅包括化學療法的治療的患者更長。
還確定了被施用Rydapt的患者平均經歷了8.2個月，而沒有任何並發症，例如白血病的進展或未能緩解。相對於僅接受化學療法的患者，這個時間表的時間更長。
諾華先前的研究還得出結論，在AML患者中使用RyDAPT使該疾病死亡的可能性降低了23％。
rydapt治療的成本
對於使用該藥物進行的14天治療，上市價格為7,495美元。 28天的治療將使一項削減14,990美元。 Rydapt的後期試驗表明，AML需要平均42天的治療，因此該藥物的成本為22,485美元。
對於ASM患者，該藥物的標價為30天的治療費用為32,121美元。 ASM病例的平均治療時間約為11.4個月。
AML病例在美國和美國癌症協會很常見預測這將在2017年影響21,380人，死亡率為10,590。在新藥的批准下，對患有AML的人充滿了希望。 Rydapt很快就會可用，並且根據劑量和指示，價格將有所不同。
