使用CRISPR-CAS9基因編輯，研究人員能夠減少具有脆弱X綜合徵或FXS的小鼠的自閉症症狀，這是最常見的單基因原因自閉症譜系障礙。
減少易碎X綜合徵小鼠的自閉症症狀
來自聖安東尼奧大學健康科學中心的Hye Young Lee和同事使用金納米顆粒將Cas9酶輸送到大腦的紋狀體中，該地區介導習慣形成，包括與ASD常見的重複行為相關的習慣。
該方法被稱為CRISPR-Gold，編輯了一種稱為代謝型谷氨酸受體5或MGLUR5的神經遞質受體的基因，該基因參與神經元之間的通信，並且在FXS中均失調。
該方法降低了與FXS相關的重複行為。小鼠的跳躍率降低了70％，痴迷挖掘少了30％。
重複和誇張的行為是自閉症譜系障礙患者的最常見特徵之一。通過FXS減少這些行為的實驗結果表明，將CRISPR-Gold用於其他類型的自閉症的潛力。
“旨在針對代謝型谷氨酸受體5（MGLUR5）基因的CRISPR-GOLD可以在顱內註射後有效降低紋狀體中的局部MGLUR5水平，”研究人員寫在他們的研究中。
“這種效果還可以從脆弱的X綜合徵引起的誇張的重複行為中挽救小鼠，X綜合症是一種常見的自閉症譜系障礙的單基因形式。”
自閉症譜系障礙
自閉症患者與其他人互動時有問題。它們也以誇張的重複行為（例如搖擺和拍打）為標誌。 ASD影響了所有兒童中一百分之一。但是，FXS很少見，每4,000名男孩和6,000名女孩中只有一個。
自閉症目前沒有治療方法。一些父母已經採用了危險和無效的方法餵他們的孩子漂白治療狀況。
使用CRISPR-gold方法的優勢
許多針對引起自閉症蛋白的靶向自閉症的小分子治療試驗失敗了。
該研究標誌著研究人員第一次能夠編輯導致大腦自閉症並改善病情行為症狀的基因。
研究人員說與將Cas9輸送到體內的其他方式相比，這種CRISPR-gold也具有許多優勢，例如通過病毒，因為該方法使他們可以控制其註入的Cas9蛋白質的量。
Lee及其同事於6月25日在《自然生物醫學工程》雜誌上發表了動物研究的發現。
