賴斯大學的一組工程師設計了一種新穎的方法來增強對基因編輯工具。
這種創新的方法涉及將工具分成兩個組件，僅在特定小分子的情況下重新組裝。據該團隊稱，他們的新工具可以糾正大約一半引起疾病的突變。
分裂基因編輯器
在化學和生物分子工程師Xue Sherry Gao的領導下，研究小組開發了CRISPR基於基因編輯器靶向腺嘌呤，DNA的基本成分。
該拆分編輯器將保持不活躍，直到引入結合分子為止，此時它開始運行。該團隊稱，與不變的原始版本相反，拆分版本表明精度和狹窄的操作窗口降低了意外改動的可能性。
值得注意的是，用於觸發重新組裝的小分子已經用作抗癌和免疫抑製藥物。該研究強調了分裂編輯在人類細胞培養和活小鼠中的成功表現。
該小組報告說，該方法在靶基因上精確編輯了單個鹼基對，鑑於單個鹼基對突變在眾多疾病中的作用，該方法具有巨大的治療潛力。
分割編輯工具的潛力
首席作家洪給Zeng強調d該工具的實質影響：“該工具有可能糾正我們基因組中近一半引起疾病的點突變。”
但是，Zeng進一步指出，現有的腺嘌呤基礎編輯者一直處於活躍狀態，從而增加了意想不到的基因組修飾的風險，並帶來了所需的校正。
研究團隊通過實施“開/關”開關來解決這一問題。他們將腺嘌呤鹼基編輯器分為兩個單獨的蛋白質，這些蛋白質一直不活躍，直到引入了Sirolimus，直到引入了雷帕黴素。
該分子於1972年在復活節島的土壤細菌中發現，已經被FDA批准用於癌症療法和其他醫療程序。
Zeng解釋了該機制，他說：“在引入這個小分子後，將腺嘌呤鹼基編輯器的兩個獨立的非活動片段粘合在一起並使其活躍。
當身體代謝雷帕黴素時，兩個碎片脫離了系統。除了增強的精度和控制外，這種分裂方法還提供了其他好處。
Zeng指出：“與完整的編輯器相比，我們的版本將整體脫離目標的編輯降低了70％以上，並提高了目標編輯的準確性。”
該小組與貝勒醫學院的鄭太陽合作，專注於PCSK9基因，該基因在控制血液膽固醇水平方面起著至關重要的作用。
GAO是TED N.法律助理化學和生物分子工程助理教授，預計該分裂的基因組編輯工具的更廣泛用途，以提高準確性和安全措施來解決人類健康中的關鍵問題。
研究小組的發現是出版在《自然通訊》雜誌中。
