การทดลองทางคลินิก: มันหมายถึงอะไรวิธีการทำงาน

การทดลองทางคลินิก: ภาพรวม

การทดลองทางคลินิกเป็นการศึกษาทางวิทยาศาสตร์เกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพของกยาเสพติดทางการแพทย์ใหม่หรือการรักษาอื่น ๆ ดำเนินการกับอาสาสมัครของมนุษย์

ในสหรัฐอเมริกาผลการศึกษาเป็นองค์ประกอบสำคัญของแอปพลิเคชันยาหรือเทคโนโลยีชีวภาพของ บริษัท เพื่อขออนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA)เพื่อแนะนำยาเสพติดสู่ตลาด

ประเด็นสำคัญ

การทดลองทางคลินิกซึ่งดำเนินการในสามขั้นตอนเป็นองค์ประกอบสำคัญของกระบวนการอนุมัติยา
การทดลองทางคลินิกตรวจสอบว่าการรักษาใหม่มีทั้งความปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับการใช้งานกับมนุษย์หรือไม่
มีเพียงประมาณ 5% ของการรักษาใหม่ทั้งหมดที่ผ่านอุปสรรคทั้งสามอย่างซึ่งเป็นผู้นำเทคโนโลยีชีวภาพและยาเสพติดที่มีความเสี่ยงสูง แต่ก็อาจให้รางวัลแก่นักลงทุนอย่างสูง

การทดลองทางคลินิกในเชิงลึก

มีการทดลองทางคลินิกเพื่อประเมินยาอุปกรณ์และขั้นตอน การศึกษาเป็นหลักฐานว่าการรักษามีประโยชน์หรือเป็นอันตรายและมีประสิทธิภาพมากกว่าหรือมีประสิทธิภาพน้อยกว่าการรักษาที่มีอยู่หรือยาหลอก

ยาเสพติดโดยปกติจะได้รับการทดลองทางคลินิกสามขั้นตอน ในระยะแรกวิธีการจัดส่งยาขนาดและความปลอดภัยของยาได้รับการทดสอบกับคนกลุ่มเล็ก ๆ ระยะที่สองใช้กลุ่มทดสอบขนาดใหญ่ การรักษาส่วนใหญ่ล้มเหลวในหนึ่งในขั้นตอนเหล่านี้

มีการทดลองทางคลินิกหลายประเภท การทดลองใช้แขนเดียวไม่มีกลุ่มเปรียบเทียบ การทดลองแบบควบคุมแบบสุ่ม (RCT) มีผู้ป่วยสองกลุ่มซึ่งแต่ละกลุ่มอาจได้รับการรักษาด้วยการทดสอบหรือยาหลอกที่ไม่เป็นอันตราย ขึ้นอยู่กับการออกแบบการทดลองการจัดสรรยากับการควบคุมอาจไม่เป็น 50/50 ซึ่งมักจะมียาจริงที่ได้รับสูงสุดถึงสองในสามของผู้เข้าร่วมการทดลองโดยเฉพาะอย่างยิ่งในระยะต่อมา

หากเป็นการทดลองแบบ double-blind ทั้งผู้ป่วยและแพทย์รู้ว่ากลุ่มใดที่เป็นซึ่งจนกว่าการศึกษาจะจบลง การศึกษาประเภทนี้ได้รับการออกแบบมาเพื่อกำจัดอคติทั้งในผู้ป่วยและผู้สังเกตการณ์และการกำหนดแบบสุ่มของยากับยาหลอกทำผ่านโปรแกรมคอมพิวเตอร์

การทดลองระยะที่ 1

ระยะที่ 1 เป็นการแนะนำครั้งแรกของยาทดลองหรือการบำบัดต่อมนุษย์ ขั้นตอนนี้เป็นขั้นตอนแรกในกระบวนการวิจัยทางคลินิกที่เกี่ยวข้องกับการทดสอบยาใหม่หรือยาทดลอง เป้าหมายหลักของการศึกษาระยะที่ 1 คือการสร้างยาใหม่ผลข้างเคียงเช่นเดียวกับการเผาผลาญและเภสัชวิทยา นี่คือความสำเร็จโดยการจัดการปริมาณที่เพิ่มขึ้นของยาทดลองให้กับผู้เข้าร่วมทดลอง นักวิจัยได้ทำการวิจัยอย่างละเอียดและวิเคราะห์ในแง่มุมต่าง ๆ ของยารวมถึงการตอบสนองของร่างกายวิธีการดูดซับวิธีการเผาผลาญและขับถ่ายและระดับปริมาณที่ปลอดภัย

การทดลองระยะที่ 2

ระยะที่ 2 เป็นระยะที่สองของการทดลองทางคลินิกหรือการศึกษาสำหรับยาใหม่ทดลองซึ่งจุดสนใจของยาอยู่ในประสิทธิภาพของมัน การทดลองระยะที่ 2 มักเกี่ยวข้องกับผู้ป่วยหลายร้อยคนที่มีโรคหรือเงื่อนไขที่ผู้สมัครยาพยายามรักษา วัตถุประสงค์หลักของการทดลองระยะที่ 2 คือการได้รับข้อมูลว่ายาเสพติดทำงานได้จริงในการรักษาโรคหรือตัวบ่งชี้ซึ่งโดยทั่วไปจะทำได้ผ่านการทดลองที่ควบคุมซึ่งได้รับการตรวจสอบอย่างใกล้ชิดในขณะที่ความปลอดภัยและผลข้างเคียงยังคงมีการศึกษา

การทดลองระยะที่ 3

หากยาหรือการรักษาอื่น ๆ ถึงระยะที่ 3 ของการทดลองจะถูกทดสอบในกลุ่มที่ใหญ่กว่า การทดลองระยะที่ 3 ใช้เพื่อรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยาใหม่เพื่อประเมินผลประโยชน์เมื่อเทียบกับความเสี่ยงของการบำบัดและใช้ข้อมูลนี้ในการติดฉลากยาเสพติดหากได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยา การทดลองเหล่านี้เป็นการศึกษาขนาดใหญ่ที่เกี่ยวข้องกับการมีส่วนร่วมของผู้ป่วยหลายร้อยถึงหลายพันคนในสถานที่ศึกษาหลายแห่ง ระยะเวลาเฉลี่ยของการทดลองระยะที่ 3 มีตั้งแต่หนึ่งปีถึงสี่ปีและมีเพียงระหว่าง 25–30 เปอร์เซ็นต์ของยาที่ทดสอบทำให้ผ่านขั้นตอนสุดท้ายของการทดสอบ

มุมมองของนักลงทุน

มีเพียงห้าเปอร์เซ็นต์ของยาทั้งหมดที่พัฒนาผ่านทั้งสามขั้นตอนของการทดลองทางคลินิกและในที่สุดก็ได้รับการอนุมัติให้ขาย

นักลงทุนในหุ้นเภสัชกรรมและเทคโนโลยีชีวภาพติดตามการทดลองยาอย่างใกล้ชิด นี่ไม่ใช่ตัวเลือกการลงทุนสำหรับคนใจเสาะเนื่องจากความล้มเหลวเพียงครั้งเดียวอาจทำให้การรักษาที่มีแนวโน้มกลับมาเป็นเวลาหลายปีหรือตลอดไป หากยาเสพติดประสบความสำเร็จอาจเป็นประโยชน์อย่างมากสำหรับ บริษัท และนักลงทุน หากยาเสพติดล้มเหลวในขั้นตอนใด ๆ ในกระบวนการทดลองทางคลินิกก็สามารถจมสต็อกได้ เป็นผลให้หุ้นยาเสพติดค่อนข้างผันผวนและขับเคลื่อนด้วยพาดหัว

กระบวนการอนุมัติยา

การวิเคราะห์ทางสถิติเป็นองค์ประกอบสำคัญของการประเมินผลลัพธ์ของการทดลองทางคลินิก คำถามหลักคือการรักษาได้รับการพิสูจน์แล้วว่ามีประสิทธิภาพมากกว่าผลลัพธ์โอกาสหรือไม่

ซึ่งอาจเป็นเรื่องยากที่จะกำหนด โดยทั่วไปแล้ววิชาทดสอบอาจมีสุขภาพดีหรือไม่ดีต่อสุขภาพมากกว่าผู้ป่วยที่จะใช้การรักษาที่ถูกทดสอบ นั่นคือเหตุผลที่กลุ่มทดสอบขนาดใหญ่ต้องการกลุ่มเล็ก ๆ

กระบวนการอนุมัติของ FDA

หากยาเสพติดประสบความสำเร็จในการทดลองในสหรัฐอเมริกากแอปพลิเคชันยาใหม่(NDA) ถูกส่งไปยัง FDA นี่คือขั้นตอนสุดท้ายที่เป็นทางการที่ดำเนินการโดยผู้สนับสนุนยาเสพติดและขออนุมัติให้ทำการตลาดยาใหม่ในสหรัฐอเมริกา NDA เป็นเอกสารที่ครอบคลุมซึ่งมี 15 ส่วนที่รวมถึงข้อมูลและการวิเคราะห์เกี่ยวกับสัตว์และการศึกษาของมนุษย์เภสัชวิทยายาพิษวิทยาและปริมาณและกระบวนการที่ใช้ในการผลิต

เมื่อยาถึงขั้นตอน NDA ความน่าจะเป็นของการได้รับการอนุมัติจาก FDA และวางตลาดในสหรัฐอเมริกาเกิน 80%

การยื่น NDA โดยทั่วไปไม่ได้ส่งผลให้ราคาหุ้นเพิ่มขึ้นอย่างมากของ บริษัท สปอนเซอร์ที่เปิดเผยต่อสาธารณะ การเก็งกำไรส่วนใหญ่เกี่ยวกับการรักษาใหม่ที่มีแนวโน้มมีแนวโน้มที่จะเกิดขึ้นแล้วเมื่อมันผ่านขั้นตอนต่อเนื่องของการทดลองทางคลินิก

หนึ่งแอปพลิเคชันยาใหม่ย่อ(Anda) เป็นคำร้องขอเป็นลายลักษณ์อักษรไปยังสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) เพื่อผลิตและทำการตลาดยาสามัญในสหรัฐอเมริกา แอปพลิเคชั่นยาใหม่แบบย่อเป็น“ ตัวย่อ” เนื่องจากพวกเขาไม่ต้องการให้ผู้สมัครทำการทดลองทางคลินิกและต้องการข้อมูลน้อยกว่าแอปพลิเคชันยาใหม่