旨在治疗亨廷顿氏病的第一种药物将在人类临床试验中进行测试。
该药物是第一个专注于使神经系统疾病的原因的重点，并已被证明在动物模型中安全有效。
潜在的神奇药物
称为Ionis-HTTRX的新药物被归类为一种反义药物，该药物是通过使疾病引起的蛋白质失活而起作用的。简而言之，该药物充当了一种“基因消音器”，它阻止了在亨廷顿氏病患者中发现的所谓的亨廷顿蛋白。
“有可能改变这种毁灭性疾病的治疗的可能性非常令人兴奋，”说研究首席作者Blair Leavitt博士来自加拿大温哥华的不列颠哥伦比亚大学。他补充说，唯一的现有治疗方法对于亨廷顿疾病患者，以减轻体征和症状为中心。
动物模型的成功
研究人员首先在小鼠和猴子模型中测试了该药物。
对于患有亨廷顿氏病的小鼠模型，科学家发现反义药物保持疾病的进展，并导致疾病特征的持续转移，这是由于其基因型和环境的相互作用而导致的。
特别是，患有亨廷顿氏病的小鼠模型在治疗后一个月内显示出改善。终止治疗后两个月，受试者恢复正常。
在反义治疗开始后的两个月后，另一组亨廷顿氏病的转基因小鼠模型变得更好。停止治疗后，上述改善至少持续了九个月。
在猴子中，作者将反义药物施加到脊柱管中。结果，他们观察到整个中枢神经系统中的亨廷顿mRNA和蛋白质的下降，具体取决于注射的剂量。
他们还能够看到大脑组织的外层的大脑皮层中的狩猎蛋白水平降低了50％。
在小鼠和猴子模型中，Ionis-Httrx并未引起任何不必要的副作用，受试者可以很好地耐受药物。
动物模型研究将于今年4月在加拿大美国神经病学会的第68届年度会议上介绍。
人类试验
现在，动物试验的成功将应用于人类。这些药物也将在人类受试者的脊柱管中施用，因为该药物无法通过血脑屏障。
目前，该药物以每月的时间间隔分四剂，但研究人员将研究不同的药物以确保安全。
在人类试验中，研究人员还将研究该药物对特定疾病指标的不同作用和影响。他们还将确定临床结果。
利维特说，通过所有这些程序，将这种药物放在人类的临床实践中可能需要几年的时间。
亨廷顿氏病
亨廷顿氏病是一种罕见的神经系统疾病，其特征是不受控制的运动，情感挑战和智力障碍。
该疾病是遗传性的，可以从亨廷顿基因的父母传给其后代。患有亨廷顿载体父母的孩子有50/50的遗传基因的机会。如果该基因确实是遗传的，那么该人必定会发展亨廷顿氏病。
