研究人员使用新的基因递送疗法,恢复了实验室小鼠的部分听力和平衡,而实验室小鼠的疾病却损害了两者。
毛细胞对听力和平衡至关重要
这项研究,在期刊上报道分子疗法,表明这种治疗克服了进入捕获声音和头部运动涉及的毛细胞的障碍,从而导致了听力的显着改善。这种治疗也导致了小鼠平衡感的改善。
毛细胞在内耳中充当细腻的传感器,很难治疗。以前的方法不是很有效,因为它们仅在内耳内到达一组毛细胞。这些毛细胞的另一个子集对于听力同样重要,仍然在很大程度上是无法穿透的。
增压腺相关病毒作为基因载体
对于可以适用于所有毛细胞类型的基因输送机制,可以治疗大多数形式的听力损失,凯西·马奎尔(Casey Maguire),哈佛医学院(Casey Maguire)和同事增压腺相关病毒(AAV),该病毒已被用作视网膜疾病的基因递送工具。
研究人员使用了一种形式基因载体病毒封闭在细胞膜的气泡中。这种形式的病毒也称为exo-aav,更容易与毛细胞的表面结合,并更有效地穿透它们。
恢复活着的动物的听力和平衡
实验表明该病毒渗透在50%至60%的毛细胞之间。相比之下,仅AAV只能达到20%的细胞。
在涉及活动物的测试中,研究人员使用了对毛细胞功能至关重要的基因而出生的小鼠。这种情况的动物通常不会听到最大的声音。他们的平衡也很差。
研究人员在出生后不久将丢失的基因注入了Exo-Aav。后来的测试表明,该基因最多进入70%的毛细胞。
接受治疗的12只小鼠中有9只在治疗后每个月都恢复了某种形式的听证会。其中四只动物听起来听起来与大声餐厅的对话中的声音相同。治疗的小鼠还表现出改善的平衡。
研究人员计划以其他形式的耳聋来测试该方法,包括引起失明和的方法耳聋。
“ Exo-AAV1基因疗法在遗传性耳聋的小鼠模型中部分营救了听证会(脂肪瘤HMGIC融合伴侣类似5/Tetraspan膜蛋白毛细胞立体胶质素,”研究人员在他们的研究人员中写道。学习。 “ Exo-Aav是一种强大的基因递送系统,可用于毛细胞研究,对于耳聋的基因治疗可能很有用。”
美国的听力损失和耳聋
CDC的数据表明,美国约有3000万人因听力损失而遭受。每年出生的1,000名婴儿中有1名患有听力障碍。婴儿的听力损失最多可以归咎于遗传因素,但是许多环境因素也会导致听力损失,例如怀孕期间的母亲感染和出生后的并发症。