爱尔兰已成功谈判获得了世界上最昂贵的药物Libmeldy的机会，这为与罕见且威胁生命的遗传疾病作斗争的儿童带来了希望rte）。
该药物由果园治疗学，将对受影响儿童的生活产生重大的积极影响，并在谈判后取得了胜利，并与比利时和荷兰共同主动。
世界上最昂贵的药物
Libmeldy最初的一次性剂量为280万欧元（超过300万美元），旨在治疗MLD，这种疾病会对儿童代谢系统造成严重破坏，对脑和神经系统造成严重损害。
谈判的突破是在贝内鲁斯（Beneluxa）倡议的合作努力之后，涉及爱尔兰，比利时和荷兰与果园治疗学进行了会谈。
该药物的给药涉及从患者的骨髓或血液中收集干细胞，对其进行修饰，然后通过滴入静脉注入药物来给药。
虽然五年来三个儿童的全部治疗成本估计接近1000万欧元，但已成功谈判了较低的成本。但是，确切的协商价格仍然尚未公开。
正如RTE报道的那样，卫生部长史蒂芬·唐纳利（Stephen Donnelly）表示，他对卫生服务主管在爱尔兰使用该药物的使用，强调了它将对改善这种毁灭性疾病的儿童生活产生的深远影响。
这项成就是在2022年12月的最初的贝内卢塞（Beneluxa）谈判结束后取得的成就，没有就毒品的价格达成协议。
什么是过正常的白细胞营养不良？
过时的白细胞是一种罕见的遗传性疾病，会导致细胞中脂肪物质的积聚，尤其是在大脑，脊髓和周围神经中。
负责分解脂质的酶的缺乏会导致对大脑和神经系统的逐渐损害。 MLD分为三种形式：晚期，少年和成人，每种都有不同的症状和预后。
虽然目前尚无MLD治疗方法，但早期识别和治疗可能有助于管理一些症状和症状，从而延迟该疾病的进展。在某些婴儿发作的病例中，骨髓移植显示了延迟进展的希望。
爱尔兰的Libmeldy的批准为治疗途径开辟了新的途径，为受影响的人及其家人提供了希望。
成功获得Libmeldy的谈判强调了国际合作在应对关键医疗挑战方面的重要性。
当爱尔兰准备实施Libmeldy的使用时，人们对努力应对MLD毁灭性影响的家庭有了新的希望。谈判的较低的成本不仅确保可访问性，而且为将来的讨论提供了对最需要这些治疗的人提供最先进治疗的先例。
保持在Tech Times。
