沒有已知的囊性纖維化治療方法（CF），但是一項新的研究表明，最終可以通過基因治療對其進行治療。比利時魯文大學的研究人員說，他們能夠在實驗室中成功治療小鼠和培養的人類細胞中的CF。
CF是由CFTR基因突變引起的疾病。突變導致水和氯離子流動的氯化物通道發生功能失調，從而導致異常厚的分泌物的積累。粘液會堵塞身體部位，例如腸，支氣管和胰管，從而導致感染。
幾年前，一種可以修復功能失調的氯化物通道的藥物，但該治療僅適用於少數CF患者。
“以前的研究表明，該治療是安全的，但對於囊性纖維化患者的效果很大，”說KU Leuven的研究人員Zeger Debyser博士。辯論者補充說，由於最近將基因療法用於治療其他疾病（例如血友病和失明）的成功，因此鼓勵團隊重新檢查基因療法也可以成功治療CF的可能性。
研究人員在這樣的前提下，將健康基因插入腸細胞可以幫助治療疾病。在他們的研究中，他們將正常CFTR基因的副本插入了與腺相關病毒（RAAV）基因組中，然後充當載體，以將基因校正式的公式傳遞給腸細胞。 AAV成為了矢量，因為儘管它會感染人類，但它只會引起輕度的免疫系統反應，不會造成進一步的損害。
在從患者那裡獲得的腸道細胞培養物中，修飾的AAV固定了氯化物通道。辯論者和他的團隊還能夠注意到接受治療的受感染小鼠中CF的粘液分泌和恢復減少。
Debyser說：“我們通過其呼吸道將RAAV施加到小鼠。大多數CF小鼠回收了。在患者衍生的細胞培養物中，氯化物和液體運輸恢復了。”
但是，研究人員還說，儘管他們能夠成功地實驗，但他們還說，這種治療還有很長的路要走，才能真正可以作為CF的治療方法。基於基因療法的治療可能需要多年的工作和進一步的研究，這將涉及實際的CF患者。
儘管如此，該小組仍然希望將來可以成為CF患者的一種有希望的治療形式。
該研究的發現是出版在美國呼吸道醫學雜誌。
