Novartis宣布了其實驗性嵌合抗原受體T細胞（CART）治療CTL019的正面結果，這是兩種形式的淋巴瘤或血液癌。
結果是早點出現的，據說最有可能在2017年進入美國監管提交。
CTL019正在測試的兩種類型的淋巴瘤是擴散的大B細胞淋巴瘤（DLBCL）和卵泡淋巴瘤（FL）。賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的研究人員對不再反應常規治療的晚期疾病患者進行了研究。
“我們再次與數據集保持一致，”說烏斯曼·阿扎姆（Usman Azam），諾華的細胞和基因療法全球負責人。他補充說，一組參與者是有吸引力的消費者，他們堅持不懈地有未滿足的需求，並作為公司投資的基石。
CTL019與任何其他生物學或小分子治療都不一樣，因此它是針對每個患者進行的。一種稱為T淋巴細胞的白細胞使用一種稱為Leukapherasis的特殊程序從患者中提取。然後將這些細胞轉移到新澤西州莫里斯平原的諾華設施中。
在諾華，對細胞進行了重編程，以檢測表達CD19的癌細胞和其他B細胞（另一種白細胞）。然後，改變的細胞將返回到治療設施，將其再次注射給患者。
Azam說：“該公司對我們最先進的製造設施的投資為我們提供了支持我們不斷增長的全球臨床試驗計劃所需的能力和可擴展性。”
對於II期試驗，DLBCL患者在三個月時顯示出47％的總反應率，而FL患者的總反應率為73％。
六名患者（三名DLBCL和3名患者）在三個月後進行了部分反應，在六個月內完全反應。
六個月後，DLBCL在三個月後的一名患者中進展。一名FL患者的疾病在治療後大約12個月內進展，在三個月和九個月的部分反應中保持部分反應。
在臨床試驗中，四名參與者患有三年級或更高的細胞因子釋放綜合徵（CRS），其特徵是發燒，肌肉疼痛，噁心，呼吸困難和低血壓。當將修飾細胞激活並在整個體內散佈時，在給藥後觀察到上述條件。
另外兩名患者患有神經系統毒性，其中一種患有三年級的del妄，另一種可能的五年級腦病。
CTL019的準確安全性和功效尚未得到證實，因為它仍在研究中。這樣，CTL019尚未保證會在世界任何地方的商業市場上打擊商業市場。
照片：Ed Uthman |Flickr
