基因編輯技術CRISPR/CAS9首次顯示了在測試小鼠中治療一種可遺傳的失明的視網膜炎的能力。
位於洛杉磯的Cedars-Sinai委員會再生醫學研究所的科學家進行了實驗。色素性視網膜炎是一種退化性眼病，最終導致失明。
在眼科疾病的早期狀態下，患者會經歷夜失明，色素變化和視網膜弱化以及視野收縮。迄今為止，眼睛疾病還沒有已知的治療方法。
群集定期間隔間隔短的palindromic重複/CAS9或CRISPR/CAS9是一種基因編輯技術，能夠調整引起疾病的基因突變。研究小組使用CRISPR/CAS9去除導致測試小鼠色素性視網膜炎的基因突變。這項研究被認為是醫學和科學社區的里程碑。
“我們的數據表明，隨著進一步的發展，可以使用這種基因編輯技術來治療患者的遺傳性視網膜炎色素炎，”說senior author Shaomei Wang.
里程碑研究是出版在分子療法雜誌。
CRISPR/CAS9治療視網膜炎色素
在研究中，測試小鼠是基於模仿遺傳性視網膜炎色素的基因設計的。將測試小鼠注入了CRISPR/CAS9系統，旨在去除引起退行性失明的突變基因。
一種稱為驗光反射的技術涉及響應在不同亮度水平的運動條紋的響應。該技術用於測量測試小鼠中CRISPR/CAS9系統單拍的效果。與對照組中的小鼠相比，一槍使小鼠能夠更好地看待。
“這是一個真正的非凡結果，為將來的更多令人興奮的研究和轉化為診所鋪平了道路，”說董事會再生醫學研究所主任克萊夫·斯文森（Clive Svendsen）。
CRISPR/CAS9技術
遺傳研究人員已經使用CRISPR/CAS9技術已有近五年了。儘管存在社會和道德問題周圍CRISPR/CAS9，該技術使基因編輯更加容易，更便宜，更精確。
CRISPR/CAS9基於細菌用來終止侵入性病毒的系統。首先，細菌複製了入侵病毒的遺傳密碼的一部分。該代碼被複製到特殊的結構核糖核酸（RNA）中，該結構傳輸了代碼的說明。
當入侵病毒恢復時，RNA將自己附著在CAS9蛋白上。 RNA將Cas9蛋白引導至侵入性病毒中的相似基因，因此蛋白可以將匹配基因失活。
照片：國家健康研究所圖片庫|Flickr
