大麻藥物給患有嚴重癲癇病的兒童帶來了明亮的希望，因為它在臨床試驗中表現出了希望。
一家旨在從大麻中發現和開發藥物的生物製藥公司GW Pharmaceuticals週一宣布，其實驗性藥物Epidiolex的首次關鍵階段3期研究的積極結果。
該藥物能夠抵達在研究期間，與安慰劑相比，引起抽搐性癲癇發作的主要目標是更明顯的降低。
“這項3階段試驗的積極結果是Epidiolex開發的重要里程碑，這是對患有Dravet綜合徵患者的潛在新治療方法，”說GW的首席執行官賈斯汀·戈弗（Justin Gover）。
Dravet綜合徵是一種罕見且嚴重的癲癇類型，尚無現有的FDA批准治療。為此，戈弗說，該公司對Epidiolex成為第一個的可能性感到興奮。
臨床試驗
這項研究涉及120名參與者，除了目前的抗癲癇治療外，還隨機分配了接受Epidiolex或安慰劑。
參與者的平均年齡為10歲，30％的年齡不到6歲。每月抽搐癲癇發作頻率中位數為13。
科學家比較了為期四周的基線觀察和14週的治療期間，每月癲癇發作的百分比變化百分比變化。
調查結果表明，Epidiolex組的每月抽搐癲癇發作中位降低了39％。安慰劑組降低了13％。這種差異被認為具有統計學意義。因此，實現臨床試驗的設定終點。
不利影響
在研究期間，參與者通常會耐受epidiolex。最常見的不良反應之一是腹瀉，食慾下降，嘔吐，疲勞，嗜睡，發燒，上呼吸道感染和抽搐。
這些不良反應的嚴重程度在84％的經歷的患者中是輕度至中度。
在附屬組中，10例患者註意到嚴重的不良反應，而安慰劑中只有3例。由於不良反應，八名附子患者和1名安慰劑患者停止治療。
GW表示，它將通過其出版物和醫學會議發布其他信息。
未來有什麼
Gover說，該公司現在計劃要求與FDA舉行會議，討論該藥物的擬議監管提交。
GW還期待了Dravet綜合徵第二次關鍵試驗的結果和Lennox-Gastaut綜合徵的兩階段3期試驗，這是另一種類型的癲癇病。
