據估計大約有120萬人感染愛滋病在美國。對於最終發展艾滋病的人來說,感染是致命的。現有的醫療技術雖然有可能提供治療方法。
在發表在《期刊》上的一項新研究中分子療法研究人員朝著尋找艾滋病毒的治療方面取得了重要成長,這種治療方法可以消除,而不僅僅是抑制病毒,並使用有爭議的基因編輯技術CRISPR。
CRISPR
基因編輯工具允許科學家基本切割並插入DNA的部分。它的工作方式就像一對微觀剪刀,可以剪斷DNA的不必要部分,並用新的剪刀代替它們。
CRISPR與從單細胞生物體中提取的DNA的特定重複序列有關,該序列與RNA引導的酶配對,稱為Cas9。 RNA閂鎖進入Cas9酶。兩者一起尋找與已編程的代碼相匹配的病毒,一旦病毒找到了,CAS9就會切割並將其銷毀。
在使用小鼠的新實驗中,研究人員能夠從動物中成功清除大部分感染,證明了該技術治療HIV的潛在能力。
用基因編輯技術治療艾滋病毒
目前可用的藥物通過防止艾滋病毒複製並阻止疾病進展來起作用。這些藥物的問題在於它們需要連續服用才能使它們保持有效。借助基因編輯技術,科學家可能能夠消除病毒的根本原因。
在這項研究中,研究人員涉及三個動物模型,其中包括“人性化”模型,其中將HIV感染的人類免疫細胞移植到小鼠中。
研究人員證明,該技術可用於病毒的積極和休眠形式,這很重要,因為可能無法積極複製的病毒可能會變得活躍。
該疾病的潛在形式更難在細胞中追踪。當治療使病毒失活時,它可以隱藏在免疫系統中,只等待完美的疾病重新浮出水面。這意味著患者一生都需要服用藥物治療,因為潛在的艾滋病毒一旦停止治療,就可以激活。
“我們確認了以前工作的數據,並提高了基因編輯策略的效率。我們還表明,該策略在另外兩個小鼠模型中有效,一種代表小鼠細胞中的急性感染,另一種代表人類細胞中的慢性或潛在感染,”說研究人員Wenhui Hu,來自Temple University Lewis Katz醫學院。
在他們的小鼠研究中,HU及其同事成功地從肺,心臟,結腸,脾臟和大腦的部分中成功去除了病毒,並僅注射了基因編輯蛋白。
“艾滋病毒研究基礎科學界現在非常專注於找到治愈方法,”說AMFAR HIV治療研究所的Paul Voldberding。 “這仍然有很長的路要走,但是我們現在擁有的工具肯定包括本報告中使用的基因編輯正在加速我們的工作並提高樂觀態度。”