CRISPR本身已經是基因編輯的革命性工具,可以開發為癌症和艾滋病毒等致命疾病的治療方法。現在,一個科學家團隊通過開發一種新技術將CRISPR更安全,更準確地邁出了CRISPR。
CRISPR和冠軍
CRISPR目前已經被科學家使用,以操縱或編輯各種生物的遺傳代碼。 CRISPR背後的想法是,該工具將能夠編輯或修復反復出現的遺傳錯誤,從而導致嚴重和致命的疾病,例如癌症和亨廷頓氏病。通過能夠去除引起疾病的故障基因,CRISPR基本上也能夠直接從其根部清除疾病。
儘管如此,操縱DNA還是您可能想像的那麼複雜,當您犯了錯誤時,不能僅僅被撤消。無論此工具多麼巧妙,仍然存在犯錯的風險,可能會導致災難性的結果。
現在,來自德克薩斯大學奧斯汀分校(Austin)的科學家已經開發了一種確保不會發生這些錯誤的方法。使用已經存在的實驗室設備和技術,科學家作為UT Austin開發了芯片雜交親和力映射平台(CHAMP),該平台(Champ)不僅能夠實際預測哪些基因組和DNA片段CRISPR將與哪些基因組和DNA片段相互作用,而且還允許單獨量身定制的基因療法。
“您和我在我們的遺傳代碼中大約有100萬個斑點,”說該項目的首席研究員兼分子生物學系的助理教授Ilya Finkelstein。 “由於這種遺傳多樣性,人類基因編輯將永遠是一種定制的療法。”
糾正CRISPR的自動更正
科學家以非常相關的方式解釋了這一過程。總體而言,我們的DNA序列就像具有經常性錯別字的文檔一樣,CRISPR應該是用於解決錯誤的自動更正功能。
但是,在某種程度上,CRISPR還可以作為一種自動更正功能,使其不關注順序中的某些字母。這就像智能手機上的自動更正功能將有意鍵入單詞更改為不同的事物時,從而完全改變了文本的含義。
如果沒有自己的自動更正,CRISPR可能會錯誤地造成新的問題編輯基因首先,這是健康的或“正確的”。例如,錯誤的基因操縱可能會將最初健康的細胞變成癌細胞。
本質上,冠軍是為了確保CRISPR以正確的“錯誤基因”為目標,而不是錯誤地糾正正確的基因。與冠軍一起,CRISPR可以成為更有用,安全,準確和個性化的。
這研究結果出現在期刊細胞。