旨在治療白血病的開創性基因療法已使其成為美國第一個在美國銷售的同類基因療法，這要歸功於至關重要的建議。
7月12日，星期三，食品藥品監督管理局的諮詢小組提出了一致建議，以批准使用諾華（Novartis）生產的藥物Tisagenlecleucel使用Tisagenlecleucel，以治療3至25歲的白血病患者。
更具體地說，諾華藥物旨在治療診斷為複發的患者B細胞急性淋巴細胞白血病（全部），這是該國最常見的兒童癌症。
地標治療
基因療法，也稱為CTL019，使用了一種稱為的新技術嵌合抗原受體T細胞療法或CAR-T簡而言之。該技術涉及從患者的血液中去除免疫細胞，然後對其進行重新編程以識別和攻擊惡性細胞並將其註入患者。
這諾華CAR-T癌症治療建議對B細胞患者使用所有未反應其他療法或已反應但復發的患者。
費城兒童醫院的兒科腫瘤學家約翰·馬里斯（John Maris）博士說，CAR-T癌症療法無疑將挽救兒童和年輕人的生命，這些兒童和年輕人沒有其他有效的治療方法可以復發。
“這確實是這種疾病管理的轉折點，”說馬里斯。
藥物的新時代？
統計數據表明，所有失敗化療的患者通常只有16％至30％的生存機會。
但是，在一項臨床試驗中，其中包括63例患有所有復發或失敗化療的患者，其中83％的患者在CAR-T治療後三個月達到了完全或部分緩解。 12個月後，其中79％的人還活著。
“這是一種可能改變範式的收益類型，”說克利夫蘭診所陶西格癌症研究所的Brian Rini博士。
儘管FDA沒有義務遵循其諮詢面板的建議，但通常會這樣做。關於使用CAR-T基因療法的裁決將於9月底宣布。
CAR-T基因療法的批准將徹底改變所有復發或失敗化療的患者的治療。專家說，批准將為一個新時代鋪平道路基於基因的藥物，這表明了治療多種疾病的希望。
同時，FDA對藥物的副作用表示關注。隨著時間的推移，它可能會導致新的惡性腫瘤的增長，但諮詢小組表示，風險很低，諾華提出的緩解提案也足夠了。
