美國食品藥品監督管理局計劃舉辦一個面板，以決定是否批准基因療法作為治癒的方法失明。
FDA顧問將於10月12日（星期四）考慮是否建議批准上述療法，這改善了一些遺傳失明的人的願景。
該療法稱為奢華，由費城的Spark Therapeutics製造。它並不能為患者提供20/20的視力，也不適合所有人，但一項研究發現，盧克斯特納（Luxturna）改善了幾乎所有參加試驗的人的願景，並且“看起來很安全”，正如美聯社通過ABC新聞報導的那樣。
這些試驗中的許多參與者現在不再在法律上盲目，自那以後，有些參與者獲得了獨立。
Luxturna基因治療
盧克斯特納將是第一個基因療法在美國獲得遺傳性疾病，也是第一個直接給予患者的矯正基因的疾病。該療法已針對Leber先天性amurosis患者進行了測試，這使得他們由於RPE65基因受損而無法在視網膜中產生所需的蛋白質。最初，他們仍然有能力看到形狀和燈光模糊，直到他們完全失去視力為止。
攜帶該基因的父母甚至可能都不知道他們擁有它，並且它可能會在世代相傳 - 也就是說，直到一個孩子天生盲目，是由兩份有缺陷的基因副本引起的。這是一個不幸的情況，但是一個盧克斯特納（Luxturna）也許可以解決。
俄勒岡健康與科學大學的眼科專家保羅·楊（Paul Yang）博士說：“這很令人興奮。”他正在為其他公司測試基因療法。在某些情況下，基因療法可以治愈，儘管不確定治療的益處最後多長時間。但是，它總比沒有好。
楊說：“這些孩子沒有別的。”
FDA基因治療批准截止日期
FDA必須在2018年1月18日之前決定是否批准盧克斯特納（Luxturna），但有一個問題：療法是一個非常昂貴的程序。一種在歐洲出售的療法的費用為100萬美元，僅對一名或兩名患者進行。
Spark Therapeutics表示，它已經與保險公司進行了交談，並聲稱“每眼有一次清晰的途徑可以報銷一次。”
並非所有形式的失明都是由上述缺陷基因引起的，但是，有超過260個基因可能導致視網膜疾病。這意味著，儘管Luxturna有助於改善視力，但它僅適用於有缺陷的RPE65基因而不是更具體的疾病的人。
