這基因編輯工具CRISPR-CAS9可幫助科學家比以前更有效率地編輯DNA。該技術具有切割和粘貼DNA的能力，可在一天內治愈許多疾病。
很遺憾，CRISPR並不總是像科學家所期望的那樣起作用。有時，使用基因切割工具會引起脫靶效應，這意味著，對於在人類中進行基因編輯的科學家，產生的突變可能不必要地引起腫瘤等疾病。
改變基因的行為
現在，研究人員已經證明了可能的解決方法。研究人員可能不必編輯基因來改變基因的行為。 Salk Institute的研究人員證明了改變基因表達的可能性，沒有改變基因組本身。
在涉及活小鼠的實驗中，研究人員成功使用CRISPR來激活患有1型糖尿病，急性腎臟損傷和肌肉營養不良的動物的有益基因。有動物CRISPR干預，超過50％的健康狀況有所改善。
缺少剪刀的CRISPR系統
研究人員HSIN-KAI LIAO和同事並以CRISPR為開關，而不是使用CRISPR/CAS9切開DNA鏈以去除基因或插入新基因，而是簡單地將基因打開和關閉的開關。
研究人員解釋說，指導CRISPR系統的功能仍然存在，但實際上缺乏剪刀。新過程使用分子開關來打開和關閉特定基因。
研究人員修改了表觀基因組，可以告訴基因組做什麼的化學化合物，因此可以控制在DNA上進行直接修飾的基因的行為。研究人員能夠使用被認為是CAS9的死亡形式來做到這一點。 CAS9酶可以進行切割，但死版本沒有切割。
較早的作品已經表明，CRISPR可以改變細胞中的基因表達，但新研究發表在雜誌上。細胞，代表該技術首次成功用於動物。研究人員說，實驗的結果很重要，因為他們能夠邁出更接近人類治療的一步。
“我們使用該技術來治療糖尿病的小鼠模型，肌肉營養不良和急性腎臟疾病。結果表明，可以在體內實現CRISPR/CAS9介導的靶基因激活，從而導致可測量的表型和疾病症狀的改善。”學習。 “這為開發針對人類疾病的有針對性的表觀遺傳療法建立了新的途徑。”
