被稱為2015年的突破科學雜誌，由於研究人員希望利用該技術治療遺傳疾病的巨大潛力，因此在臨床試驗中已經測試了CRISPR-CAS9基因編輯工具。
在小鼠研究中，該技術已成功地用於通過基因編輯殺死HIV病毒，同時也表現出巨大的希望剝出某些引起癌症的基因。
中國研究人員目前正在進行世界第一個CRISPR人類審判，專門針對癌症患者。同時，美國臨床試驗將在明年的卡中進行。
然而，CRISPR技術仍然存在爭議。儘管許多遺傳研究人員主張在治療大量疾病方面具有許多優勢，但不育到亨廷頓的到血友病，其他科學家表達了他們的擔憂，可能會濫用這種開創性的醫療技術。
現在，一項新研究警告科學界用DNA篡改可能引起數百個意外後果，從而導致科學家無法預測的基因突變。
不需要的CRISPR基因突變
CRISPR-CAS9技術通過去除，添加甚至改變DNA序列的部分來改變基因組的一部分。鑑於此，CRISPR技術可以為不僅擴大基因組而且刪除或修復缺陷基因的更強大的基因療法鋪平道路。
然而，儘管CRISPR可以準確地靶向特定的DNA，但該技術有時可以改變基因組的不必要部分，在哥倫比亞大學醫學中心或CUMC上露面的科學家。
研究人員警告CRISPR基因編輯工具可能導致基因組經歷數百個意外突變，“包括基因組非編碼區域中的單核苷酸突變和突變”。
“我們認為，科學界考慮所有由CRISPR造成的脫靶突變的潛在危害，這一點至關重要，”說研究合著者Stephen Tsang，醫學博士，CUMC基因組醫學研究所病理學和細胞生物學副教授。
去年，他的團隊調查CRISPR基因編輯的潛力在治療患有一種稱為視網膜炎色素炎的遺傳失明的小鼠中。
他們最近的研究，出版5月30日在日記中自然方法，重新檢查了小鼠的基因組，以識別所有發生的突變，包括僅改變單個核苷酸的突變。
尋找錯誤：整個基因組的首次完整測序
過去，研究依靠計算機算法來指出最容易受到靶向突變的基因組區域。
但是現在，研究人員已經設法對小鼠的整個基因組進行了測序，以尋找不可預測的突變，例如已刪除或插入的基因。
根據亞歷山大·巴蘇克（Alexander Bassuk）的說法，這項研究的另一位合著者，愛荷華大學的兒科教授，當科學家在培養皿中的細胞或組織中執行CRISPR時，這些算法被證明在預測脫靶突變方面成功。
然而，到目前為止，還沒有人嘗試過整個基因組測序來尋找活動物中的所有脫靶效應。
新分析表明，儘管Crispr確實糾正負責失明發作的基因在小鼠中，它還在兩個測試對像中產生了DNA突變，計算機算法無法預測。
團隊發現了兩隻小鼠“持續了1,500多個單核苷酸突變，並顯示了100多個較大的刪除和插入。”
Tsang強調說：“不使用整個基因組測序發現脫靶效應的研究人員可能缺少潛在的重要突變。”
科學家指出，每種新療法都伴隨著一系列潛在的副作用，這就是為什麼要謹慎對待的原因是設計更安全的重要一步更準確的基因編輯技術。
