科學家發現了一組規則,可以使用CRISPR/CAS9工具指導人類細胞中基因組編輯的精確性。
在一項新研究中,科學家分析了450個基因的1491個目標位點上CRISPR基因組編輯的影響,並找到了一種可以根據一組簡單的規則來預測結果的模式。
這些規則是出版在日記中分子細胞。
安全有效的CRISPR基因組編輯
上個月,來自中國科學家的江庫族宣布創造了世界時,震驚了世界世界上第一個CRISPR嬰兒。在香港的一次會議上,他透露,他停用了CCR5,以使兒童免受艾滋病毒/艾滋病的豁免權。
由於許多原因,該實驗受到了世界各地科學界的強烈批評。基於他介紹的文件,雙胞胎女孩可能已經開發出新的突變,其影響仍有待觀察。
由於其不可預測的性質,科學界擁有正確地小心關於該技術在人類細胞上的應用。新的規則將使世界各地的科學家能夠以更好的精確和效率來預測結果並使用CRISPR。
“到目前為止,用CRISPR編輯基因涉及很多猜測,挫敗感,反複試驗和錯誤,”解釋了倫敦弗朗西斯·克里克學院(Francis Crick Institute)的Paola Scaffidi和研究背後的科學家。 “ CRISPR的效果被認為是不可預測的,而且看似隨機,但是通過分析數百個編輯,我們震驚地發現,這實際上實際上存在簡單,可預測的模式。”
該小組還發現,目標DNA的“打開”或“封閉”如何也會影響基因編輯的結果。為了允許修改“封閉”基因,科學家解釋了需要添加化合物以迫使DNA打開Cas9以掃描基因組的必要性。
在臨床環境中使用CRISPR
如果經過證明,新的規則將使技術在臨床環境中使用該技術治療各種疾病通過糾正患者體內的引起疾病的突變。
該研究的合作者Anob Chakrabarti補充說:“通過在設計指南RNA時牢記這些規則,我們可以最大程度地提高獲得特定基因編輯結果所需結果的機會,這在臨床背景下尤其重要。”