英國的藥物和醫療保健監管機構（MHRA）批准了Casgevy，這是第一種針對鐮狀細胞病的基因治療。
這一醫學突破的周四宣佈為成千上萬的患有這種毀滅性疾病的人帶來了希望。
Casgevy是由Vertex Pharmaceuticals（Europe）Ltd.和CRISPR Therapeutics開發的，是使用Revolutionary CRISPR基因編輯工具許可的第一家藥物，該工具在2020年獲得了諾貝爾獎。
該療法將對12歲及以上的患有鐮狀細胞病和丘腦的患者，異常血紅蛋白基因帶來的遺傳性疾病。
醫療突破
倫敦大學學院的海倫·奧尼爾（Helen O'Neill）博士稱，MHRA的清除為“歷史上的積極時刻”，強調了基於CRISPR的基因編輯治療疾病的潛力。到目前為止，骨髓移植是這些條件的唯一持久治療方法，涉及具有不愉快副作用的複雜程序。
Casgevy利用CRISPR-CAS9基因編輯技術，允許對DNA進行精確的更改。該治療方法涉及編輯患者在體外的細胞並重新引入它們，以防止與鐮狀細胞疾病有關的疼痛發作，並使丘腦貧血患者從常規輸血中釋放。對於某些人來說，這種療法代表了潛在的治愈方法。
該處理涉及改變實驗室中骨髓幹細胞中的基因。 MHRA解釋說，患者必須接受“調節治療”，其中可能包括免疫抑製劑，放射線或化學療法，才能在接受改性細胞之前準備骨髓。
“此後，患者可能需要在醫院設施中至少花一個月的時間，而治療細胞則在骨髓中居住，並開始用穩定的血紅蛋白形式製作紅細胞”，如MHRA。陳述，如引用在CNN報告中。
英國領先，但歐洲和美國將跟隨。在10月31日的諮詢小組認證該治療安全後，美國食品藥品監督管理局預計將在12月8日之前決定。
一年後，頂點和CRISPR療法必須提供進一步的安全性和有效性數據，以保留該療法的MHRA批准。英國大約有2,000名合格的人將受益於這種開創性的基因療法。
關於鐮狀細胞疾病的知識
大多數鐮狀細胞疾病患者是非洲和加勒比海，而β-地中海貧血患者是地中海，南亞，東南亞和中東。鐮狀細胞疾病會導致血細胞變硬和新月形，導致堵塞和極端不適。 β地中海貧血會導致血紅蛋白缺乏症和貧血。
MHRA醫療保健質量和訪問權限的臨時執行董事朱利安海灘（Julian Beach終身條件在某些情況下，這可能是致命的。
