太陽終於向那些有流血的心 - 雙關語的人發光。
患有遺傳性行為，血液相連疾病的患者現在可以希望在批准一種新治療的情況下獲得更好的日子。
美國食品藥品監督管理局最近獲得了一種批准的治療方法，已為患有血友病的成年人和兒童提供了一種稱為Alprolix的治療方法，被認為是第一種重組DNA衍生的罕見疾病療法。
“該產品的批准為血友病患者的治療和預防出血提供了另一種治療選擇，”說FDA生物製度評估與研究主任Karen Midthun博士。
新的血友病治療已於3月28日批准。其批准是17年來該疾病治療的首個重要發展。 FDA使用孤兒毒品稱呼為使用，原因是它旨在治療不常見的疾病或疾病。
Biogen Idec。首席執行官喬治·A·斯卡戈斯（George A. Scangos）博士說：“ Alprolix的FDA批准是血友病B社區的重要里程碑，這代表了我們致力於改變血友病患者護理的重要第一步。”
國家血友病基金會首席執行官瓦爾偏見表達上述批准同樣的觀點。
Bias說：“血友病社區對Hemobhilia B的預防治療的新療法選擇感到興奮。這一批准是向前邁出的重要一步，因為它為血友病B社區提供了重要的新選擇和擴展的選擇。”
根據FDA的說法，該治療將有助於控制和防止出血的發作，在手術程序中管理出血，並減少或防止出血發作的頻率。所述治療在患者體內的循環延長。
"The safety and efficacy of Alprolix were evaluated in a multi-center clinical trial that compared each of two prophylactic treatment regimens to on-demand treatment. A total of 123 individuals with severe Hemophilia B, ages 12-71, were followed for up to a year and a half. The studies demonstrated the effectiveness of Alprolix in the prevention and treatment of bleeding episodes and during perioperative management of patients undergoing a在此試驗中沒有確定安全問題。” FDA解釋說。
血友病B主要是影響男性。它的原因指向因子IX基因中的缺陷。僅在美國，這種疾病就會影響約3300人。該疾病的作用包括身體殘疾以及可能嚴重出血的重複發作，主要是在關節中，可能會因出血而損害。
Biogen Idec，Inc。與瑞典孤兒生物vitrum AB合作開發了Alprolix治療。
