没有已知的囊性纤维化治疗方法（CF），但是一项新的研究表明，最终可以通过基因治疗对其进行治疗。比利时鲁文大学的研究人员说，他们能够在实验室中成功治疗小鼠和培养的人类细胞中的CF。
CF是由CFTR基因突变引起的疾病。突变导致水和氯离子流动的氯化物通道发生功能失调，从而导致异常厚的分泌物的积累。粘液会堵塞身体部位，例如肠，支气管和胰管，从而导致感染。
几年前，一种可以修复功能失调的氯化物通道的药物，但该治疗仅适用于少数CF患者。
“以前的研究表明，该治疗是安全的，但对于囊性纤维化患者的效果很大，”说KU Leuven的研究人员Zeger Debyser博士。辩论者补充说，由于最近将基因疗法用于治疗其他疾病（例如血友病和失明）的成功，因此鼓励团队重新检查基因疗法也可以成功治疗CF的可能性。
研究人员在这样的前提下，将健康基因插入肠细胞可以帮助治疗疾病。在他们的研究中，他们将正常CFTR基因的副本插入了与腺相关病毒（RAAV）基因组中，然后充当载体，以将基因校正式的公式传递给肠细胞。 AAV成为了矢量，因为尽管它会感染人类，但它只会引起轻度的免疫系统反应，不会造成进一步的损害。
在从患者那里获得的肠道细胞培养物中，修饰的AAV固定了氯化物通道。辩论者和他的团队还能够注意到接受治疗的受感染小鼠中CF的粘液分泌和恢复减少。
Debyser说：“我们通过其呼吸道将RAAV施加到小鼠。大多数CF小鼠回收了。在患者衍生的细胞培养物中，氯化物和液体运输恢复了。”
但是，研究人员还说，尽管他们能够成功地实验，但他们还说，这种治疗还有很长的路要走，才能真正可以作为CF的治疗方法。基于基因疗法的治疗可能需要多年的工作和进一步的研究，这将涉及实际的CF患者。
尽管如此，该小组仍然希望将来可以成为CF患者的一种有希望的治疗形式。
该研究的发现是出版在美国呼吸道医学杂志。
