基因编辑技术CRISPR/CAS9首次显示了在测试小鼠中治疗一种可遗传的失明的视网膜炎的能力。
位于洛杉矶的Cedars-Sinai委员会再生医学研究所的科学家进行了实验。色素性视网膜炎是一种退化性眼病，最终导致失明。
在眼科疾病的早期状态下，患者会经历夜失明，色素变化和视网膜弱化以及视野收缩。迄今为止，眼睛疾病还没有已知的治疗方法。
群集定期间隔间隔短的palindromic重复/CAS9或CRISPR/CAS9是一种基因编辑技术，能够调整引起疾病的基因突变。研究小组使用CRISPR/CAS9去除导致测试小鼠色素性视网膜炎的基因突变。这项研究被认为是医学和科学社区的里程碑。
“我们的数据表明，随着进一步的发展，可以使用这种基因编辑技术来治疗患者的遗传性视网膜炎色素炎，”说senior author Shaomei Wang.
里程碑研究是出版在分子疗法杂志。
CRISPR/CAS9治疗视网膜炎色素
在研究中，测试小鼠是基于模仿遗传性视网膜炎色素的基因设计的。将测试小鼠注入了CRISPR/CAS9系统，旨在去除引起退行性失明的突变基因。
一种称为验光反射的技术涉及响应在不同亮度水平的运动条纹的响应。该技术用于测量测试小鼠中CRISPR/CAS9系统单拍的效果。与对照组中的小鼠相比，一枪使小鼠能够更好地看待。
“这是一个真正的非凡结果，为将来的更多令人兴奋的研究和转化为诊所铺平了道路，”说董事会再生医学研究所主任克莱夫·斯文森（Clive Svendsen）。
CRISPR/CAS9技术
遗传研究人员已经使用CRISPR/CAS9技术已有近五年了。尽管存在社会和道德问题周围CRISPR/CAS9，该技术使基因编辑更加容易，更便宜，更精确。
CRISPR/CAS9基于细菌用来终止侵入性病毒的系统。首先，细菌复制了入侵病毒的遗传密码的一部分。该代码被复制到特殊的结构核糖核酸（RNA）中，该结构传输了代码的说明。
当入侵病毒恢复时，RNA将自己附着在CAS9蛋白上。 RNA将Cas9蛋白引导至侵入性病毒中的相似基因，因此蛋白可以将匹配基因失活。
照片：国家健康研究所图片库|Flickr
