大麻药物在临床试验中显示出希望，为患有严重癫痫的儿童带来了光明的希望。
GW Pharmaceuticals 是一家致力于发现和开发大麻药物的生物制药公司，周一宣布其实验药物 Epidiolex 的第一个关键 3 期研究取得积极结果。
该药物能够主要目标是在研究期间比安慰剂更显着地减少惊厥发作。
“这项 3 期试验的积极结果是 Epidiolex 开发作为 Dravet 综合征患者的潜在新疗法的一个重要里程碑，”说GW 首席执行官贾斯汀·戈弗。
Dravet 综合征是一种罕见且严重的癫痫类型，目前尚无 FDA 批准的治疗方法。为此，Gover 表示，公司对 Epidiolex 成为第一个产品的可能性感到兴奋。
临床试验
该研究涉及 120 名参与者，除了目前的抗癫痫治疗外，他们还被随机分配接受 Epidiolex 或安慰剂治疗。
参与者的平均年龄为10岁，其中30%的人不到6岁。每月惊厥发作频率中位数为 13 次。
科学家们比较了 4 周基线观察期间和 14 周治疗期间每月癫痫发作的百分比变化。
研究结果表明，Epidiolex 组的每月惊厥发作次数中位数下降了 39%。安慰剂组的症状下降了 13%。这种差异被认为具有统计显着性；从而达到临床试验设定的终点。
不良影响
研究期间，参与者普遍耐受 Epidiolex。最常见的不良反应包括腹泻、食欲下降、呕吐、疲劳、嗜睡、发烧、上呼吸道感染和惊厥。
84% 的经历过这些不良反应的患者的严重程度为轻度至中度。
Epidiolex 组中有 10 名患者出现严重不良反应，而安慰剂组只有 3 名患者出现严重不良反应。八名 Epidiolex 患者和一名安慰剂患者因不良反应停止治疗。
GW 表示将通过其出版物和医学会议发布更多信息。
未来会怎样
戈弗表示，该公司现在计划要求与 FDA 召开会议，讨论该药物拟议的监管提交。
GW 还期待着 Dravet 综合征的第二项关键试验和 Lennox-Gastaut 综合征（另一种类型的癫痫）的两项 3 期试验的结果。
