一项新研究表明,基因编辑可能有助于改变HIV病毒DNA的复制。
在较早的报告中加利福尼亚大学的研究人员在跟踪和靶向活细胞中允许RNA的运动方面确定并使用了一种新型的遗传工具,即CRISPR-CAS9。进行了进一步的研究以确定该工具的科学用途。
尽管抗逆转录病毒药物有效抑制艾滋病病毒的复制过程,但人类T淋巴细胞或免疫系统细胞保留了病毒的记忆。一旦停止药物,病毒就可以再次复制。抗逆转录病毒药物具有副作用,并且不能治愈该疾病。
这项新研究表明,基因编辑可以帮助消除这些“记忆”,因此即使药物停止,它们也无法再现。通过使用CRISPR/CAS9,科学家可以切除病毒DNA并最终治愈该疾病。
CRISPR能够识别特定的DNA段并将其从感染的人类细胞中剪切。然后使用天然修复系统,然后将细胞缝合回基因组的末端。发现此过程有效地从细胞中去除病毒。
这项研究的首席作者卡梅尔·哈利利(Kamel Khalili)说,他的团队开发的切除分子能够停止在实验室中近90%的受感染人类T细胞中的病毒复制。该过程不仅消除了感染,而且还为细胞提供了保护。
尽管在研究期间没有治愈感染的人,但哈利里和他的团队仍然积极,基因编辑技术可以成为艾滋病毒的新治疗方法。小组证明了细胞培养的过程。现在,他们正在动物研究中对其进行测试,并希望如果它成功,则在未来两到三年内将进行临床试验。
哈利利说:“这是一个令人兴奋的时刻,原因是技术可用,方法已经到位,我们的知识也增加了,希望有资金将我们带入这一激动人心的时刻。”
这项研究是出版在日记中科学报告。
如果临床研究成功,基因编辑被认为是选择的治疗方法,因为与当今可用的抗逆转录病毒疗法相比,它具有许多优势。抗逆转录病毒药物会引起阿尔茨海默氏病,早期衰老和心脏病。
目前,美国有超过120万人患有艾滋病毒感染,其中约有12.8%的人没有意识到他们患有这种疾病。发病率继续以惊人的速度上升,每年有50,000人感染HIV。 2012年,估计有13,000名艾滋病毒感染者死于该疾病及其并发症。
照片:国家过敏和传染病研究所|Flickr