一组中国科学家将很快开拓突破性基因编辑技术来在临床试验期间注入人类的修饰细胞。
该小组于7月6日获得成都西中国医院审查委员会的道德批准,将于8月开始测试肺癌患者的基因细胞。
在四川大学的肿瘤科医生的领导下,科学家将使用CRISPR-CAS9这是一种“基因工程剪刀”的形式,使专家可以精确地编辑DNA。
“我希望我们是第一个,”卢告诉科学杂志自然。“更重要的是,我希望我们可以从试验中获得积极的数据。”
临床试验将如何工作
LU及其同事将招募被诊断为转移性非小肺癌的患者,以及放射治疗,化学疗法和其他形式治疗失败的患者。
根据LU的说法,当前的治疗方案非常有限,但是CRISPR-CAS9技术在为患者带来好处,特别是癌症患者方面具有很大的希望。
研究小组将从患者的血液中提取T细胞,并使用基因编辑技术在这些细胞中淘汰基因。
该基因将编码一种称为PD-1的蛋白质,该蛋白质可作为检查T细胞触发免疫反应的能力的检查,从而阻止其靶向健康细胞。
修饰的T细胞将在实验室中乘以并注入患者的血液中。该小组希望修饰的细胞能够循环并直接靶向癌症。
可能的危险
先前的研究表明,CRISPR可以在基因组中错误的位置导致基因编辑。
因此,生物技术公司Chengdu Medgencell将在中国试验中验证改良的细胞,以确保去除正确的基因。
同时,来自纪念斯隆kettering癌症中心的蒂莫西·陈(Timothy Chan)担心该方法可能会引发过度的自身免疫性反应 - 细胞可能开始攻击肠道,肾上腺腺或其他健康组织。
“所有的T细胞 - 一切都会活跃,” Chan说。 “这将是一个问题。”
陈建议中国团队从肿瘤部位采取T细胞,因为它们已经专门用于靶向癌症。
然而,中国研究的研究人员之一肿瘤学家雷邓说,临床试验中针对的肺癌肿瘤无法轻易接受。
邓说,该项目是由FDA批准的抗体疗法放心的。这些疗法没有表现出高水平的自身免疫反应。
在美国的审判?
宾夕法尼亚大学的临床研究员卡尔·六月(Carl June)使用另一种基因编辑技术领导了人类临床试验,他认为中国团队的计划是迈出的一步。
6月的先前研究帮助患者抗击艾滋病毒。他还是一项拟议试验的科学顾问,该试验将使用CRISPR-CAS9修改细胞进行癌症治疗。
上个月,该项目获得了6月份的批准,但科学家要求食品药品监督管理局和大学审查委员会的绿灯继续进行。
这项美国试验还计划将PD-1和第二个基因的基因淘汰,然后在将修饰细胞注入患者之前插入第三个基因。