可以治疗多囊的新潜在药物肾脏疾病被发现。该疾病是无法治愈的,通常恰好导致末期肾脏衰竭。
该研究发表在自然通讯2月16日,由UT西南医学中心的研究人员与一家位于加利福尼亚的生物技术公司合作。
多囊肾脏疾病,潜在治疗
可能治愈多囊性肾脏疾病的新药物称为RGLS4326,目前正在临床前动物测试中。根据该研究的高级作者Vishal Patel助理教授的说法,与该发现相关的研究药物应在2017年晚些时候获得。
该疾病由于充满液体的囊肿而导致肾脏的异常生长表现出来,这些囊肿的大小不断增长,直到最终阻止器官以发挥其功能为止。因此,肾脏失去了去除身体浪费和过滤血液的能力。
根据研究人员的说法,患者可以患这种疾病数十年,直到出现最初的症状,例如尿液中的血液。目前,市场上尚无可用药物来治疗这种疾病,而且只有两种可用的选择肾脏失败是透析或移植。
早在2009年,帕特尔博士就开始寻找可以更好地了解该疾病的microRNA(mirs)。这些miR是很小的RNA片段,可以干扰正常的基因表达。
研究人员发现了MIR在1990年代的作用,以及发现可行的药物来治疗这些小小的RNA碎片引起的疾病的科学兴趣迅速增加。这种科学兴趣的原因是,一旦找到了碎片,其余的科学过程就可以迅速发展。
由于碎片的小维度,研究人员可以轻松地制造药物来消灭其行为。一旦研究人员识别了RNA片段,唯一要做的就是准备具有相反序列的反MIR。
作为2013年研究的一部分,科学家们致力于寻找Mir簇,以试图确定潜在的可行目标。结果,这项研究发表了一篇具有潜在的RNA序列的论文,他们发现促进了肾脏囊肿生长,称为17〜92序列。
在当前的研究中,研究人员采用了小鼠模型,其中抑制了microRNA序列,发现17〜92序列的遗传缺失减慢了囊肿的生长。此外,测试小鼠的寿命增加了其初始值的两倍以上。
“为了支持这一结论,我们表明miR-17〜92的遗传缺失可减轻ADPKD小鼠模型中疾病的进展,无论突变基因,突变的类型(无效或肌莫尔奇)或囊肿生长的动力学(快速致命,侵略性,但长期存在或缓慢地进展),”学习。
美国多囊肾脏疾病
多囊肾脏疾病是一种影响美国约60万人的遗传疾病,在60岁时患有疾病的患者中,大约有一半的人会经历肾衰竭。囊肿会导致高血压,以及心脏和大脑中血管的问题,根据去国立糖尿病,消化和肾脏疾病研究所。
对于目前患有这种疾病的患者,强烈建议调节健康饮食,以控制血压。