据估计大约有120万人感染艾滋病病毒在美国。对于最终发展艾滋病的人来说,感染是致命的。现有的医疗技术虽然有可能提供治疗方法。
在发表在《期刊》上的一项新研究中分子疗法研究人员朝着寻找艾滋病毒的治疗方面取得了重要成长,这种治疗方法可以消除,而不仅仅是抑制病毒,并使用有争议的基因编辑技术CRISPR。
CRISPR
基因编辑工具允许科学家基本切割并插入DNA的部分。它的工作方式就像一对微观剪刀,可以剪断DNA的不必要部分,并用新的剪刀代替它们。
CRISPR与从单细胞生物体中提取的DNA的特定重复序列有关,该序列与RNA引导的酶配对,称为Cas9。 RNA闩锁进入Cas9酶。两者一起寻找与已编程的代码相匹配的病毒,一旦病毒找到了,CAS9就会切割并将其销毁。
在使用小鼠的新实验中,研究人员能够从动物中成功清除大部分感染,证明了该技术治疗HIV的潜在能力。
用基因编辑技术治疗艾滋病毒
目前可用的药物通过防止艾滋病毒复制并阻止疾病进展来起作用。这些药物的问题在于它们需要连续服用才能使它们保持有效。借助基因编辑技术,科学家可能能够消除病毒的根本原因。
在这项研究中,研究人员涉及三个动物模型,其中包括“人性化”模型,其中将HIV感染的人类免疫细胞移植到小鼠中。
研究人员证明,该技术可用于病毒的积极和休眠形式,这很重要,因为可能无法积极复制的病毒可能会变得活跃。
该疾病的潜在形式更难在细胞中追踪。当治疗使病毒失活时,它可以隐藏在免疫系统中,只等待完美的疾病重新浮出水面。这意味着患者一生都需要服用药物治疗,因为潜在的艾滋病毒一旦停止治疗,就可以激活。
“我们确认了以前工作的数据,并提高了基因编辑策略的效率。我们还表明,该策略在另外两个小鼠模型中有效,一种代表小鼠细胞中的急性感染,另一种代表人类细胞中的慢性或潜在感染,”说研究人员Wenhui Hu,来自Temple University Lewis Katz医学院。
在他们的小鼠研究中,HU及其同事成功地从肺,心脏,结肠,脾脏和大脑的部分中成功去除了病毒,并仅注射了基因编辑蛋白。
“艾滋病毒研究基础科学界现在非常专注于找到治愈方法,”说AMFAR HIV治疗研究所的Paul Voldberding。 “这仍然有很长的路要走,但是我们现在拥有的工具肯定包括本报告中使用的基因编辑正在加速我们的工作并提高乐观态度。”