哈佛大学的两个研究人员组成了一个新的基因编辑器，利用革命性CRISPR-CAS9编辑人类基因的技术。突破性研究为治疗和治愈提供了新的希望，以及许多类型的遗传或遗传疾病，例如遗传性失明和囊性纤维化。
一个研究小组更改了DNA的原子顺序，以重写人类遗传守则，从而改变了人生的说明。同时，另一个科学家团队编辑了DNA的化学堂兄（称为RNA），它解锁了遗传密码的信息。顺便说一句，所有实验均在实验室中生长的人类细胞上进行。
DNA研究
第一支研究人员创建了称为基础编辑器的工具，可以改变一个基础的分子结构，以将其更改为另一个基础。因此，科学家现在可以控制产生DNA的四个碱基 - 即胸腺嘧啶，鸟嘌呤，胞嘧啶和腺嘌呤。
在进行研究时，团队借助基础编辑来纠正导致血液中铁水平的遗传疾病。基础编辑工具有可能纠正与单个单书突变有关的14％的人类疾病。因此，该工具将帮助科学家解决此类疾病中的48％。
RNA研究
尽管DNA是遗传密码的主副本，但DNA必须为细胞创建一个RNA副本以利用遗传指令。科学家使用他们的RNA方法来研究人类细胞中遗传类型的贫血类型。
研究人员希望将某些细胞的蛋白质产生打开和关闭，而不会对人的遗传代码产生永久变化。这样的技术有可能治疗肾脏，肝，肌肉，大脑以及自身免疫性疾病的疾病癌症。
“纠正引起疾病突变的能力是基因组编辑的主要目标之一，”科学家冯张说。 “这种编辑RNA的新能力为几乎任何一种细胞都打开了更多的潜在机会……治疗许多疾病。”
但是，尽管研究及其结果是有希望的，但刘还是说该基础编辑不会用于治疗遗传在不久的将来，活着的人类疾病。科学家仍然必须找出将基本编辑器机械传递到体内正确组织以及随后进入正确细胞的最佳方法。
此外，研究人员还必须了解患者一生中最适合提供某种基因疗法的时间。目前，刘的实验室正在与其他在遗传疾病方面具有专业知识的实验室合作。
