狗身上的 CRISPR 基因编辑阻止了杜氏肌营养不良症的进展，科学家认为它也适用于人类。
一项新的研究声称，患有DMD（一种以进行性肌肉退化为特征的遗传性疾病）的狗在单次切割后得到了改善手术恢复了肌肉和心脏的肌营养不良蛋白（一种用于运动的蛋白质）。
DMD 也是人类面临的一个导致死亡的问题。
基因编辑治疗 DMD
DMD 是九种类型的肌营养不良症之一，是一种由突变引起的罕见疾病。根据疾病控制或预防中心 (CDC) 的数据，每 7,250 名 5 至 24 岁男性中只有 1 人被诊断患有这种疾病。
DMD 患者通常会出现骨盆和腿部无力、运动技能问题、呼吸短促和疲劳、脚肿胀和整体肌肉退化等症状。
目前尚无治疗 DMD 的方法。
然而，最近的一项研究发表在科学该杂志为患有遗传性疾病的儿童带来了希望。
“患有 DMD 的儿童通常会因为心脏失去泵血的力量或隔膜变得太弱而无法呼吸而死亡。”指出德克萨斯大学西南分校哈蒙再生科学与医学中心的埃里克·奥尔森 (Eric Olson)。 “这种令人鼓舞的抗肌萎缩蛋白表达水平有望阻止这种情况的发生。”
狗的基因编辑
使用利用基因编辑工具，科学家们通过对有缺陷的 DNA 进行小切口，能够恢复四只狗的肌营养不良蛋白。然后，测试对象被注射了无害的病毒，这些病毒编辑了肌肉和心脏的基因组。
审判历时数周完成。
根据这项研究，科学家能够将肌肉和心脏组织中的肌营养不良蛋白恢复 92%。患者需要 15% 或更高的改善。
治愈人类 DMD
狗的 DMD 治疗是寻找治疗这种遗传性疾病的良好开端。奥尔森博士和他的团队此前还通过对小鼠和人类细胞进行单一战略性切割，成功纠正了小鼠和人类细胞中的突变。。然而，这是第一次在大型哺乳动物中试验这种治疗方法。
科学家们希望继续进行人体试验，但首先需要进行更多研究，看看试验后肌营养不良蛋白水平是否保持稳定。他们还需要检查该过程是否会给患者带来不良副作用。
