英国的药物和医疗保健监管机构（MHRA）批准了Casgevy，这是第一种针对镰状细胞病的基因治疗。
这一医学突破的周四宣布为成千上万的患有这种毁灭性疾病的人带来了希望。
Casgevy是由Vertex Pharmaceuticals（Europe）Ltd.和CRISPR Therapeutics开发的，是使用Revolutionary CRISPR基因编辑工具许可的第一家药物，该工具在2020年获得了诺贝尔奖。
该疗法将对12岁及以上的患有镰状细胞病和丘脑的患者，异常血红蛋白基因带来的遗传性疾病。
医疗突破
伦敦大学学院的海伦·奥尼尔（Helen O'Neill）博士称，MHRA的清除为“历史上的积极时刻”，强调了基于CRISPR的基因编辑治疗疾病的潜力。到目前为止，骨髓移植是这些条件的唯一持久治疗方法，涉及具有不愉快副作用的复杂程序。
Casgevy利用CRISPR-CAS9基因编辑技术，允许对DNA进行精确的更改。该治疗方法涉及编辑患者在体外的细胞并重新引入它们，以防止与镰状细胞疾病有关的疼痛发作，并使丘脑贫血患者从常规输血中释放。对于某些人来说，这种疗法代表了潜在的治愈方法。
该处理涉及改变实验室中骨髓干细胞中的基因。 MHRA解释说，患者必须接受“调节治疗”，其中可能包括免疫抑制剂，放射线或化学疗法，才能在接受改性细胞之前准备骨髓。
“此后，患者可能需要在医院设施中至少花一个月的时间，而治疗细胞则在骨髓中居住，并开始用稳定的血红蛋白形式制作红细胞”，如MHRA。陈述，如引用在CNN报告中。
英国领先，但欧洲和美国将跟随。在10月31日的咨询小组认证该治疗安全后，美国食品药品监督管理局预计将在12月8日之前决定。
一年后，顶点和CRISPR疗法必须提供进一步的安全性和有效性数据，以保留该疗法的MHRA批准。英国大约有2,000名合格的人将受益于这种开创性的基因疗法。
关于镰状细胞疾病的知识
大多数镰状细胞疾病患者是非洲和加勒比海，而β-地中海贫血患者是地中海，南亚，东南亚和中东。镰状细胞疾病会导致血细胞变硬和新月形，导致堵塞和极端不适。 β地中海贫血会导致血红蛋白缺乏症和贫血。
MHRA医疗保健质量和访问权限的临时执行董事朱利安海滩（Julian Beach终身条件在某些情况下，这可能是致命的。
