Salk生物学研究所的科学家已经开发了一种针对小鼠中突变的线粒体DNA的技术。
研究人员研究了所谓的线粒体疾病,其中突变发生在线粒体中发现的DNA中。这些突变直接从母亲传递给婴儿。
一些患有线粒体疾病的孩子可能患有心脏病,肌肉无力和肠道疾病,这反过来又可能导致预期寿命缩短。
研究人员发现,这种基因编辑技术可以在小鼠卵中成功实施。受精后,这些卵可以继续产生肥沃和健康的小鼠,其细胞中只有一小部分靶向线粒体DNA。
该技术似乎还可以在实验室内注入人类线粒体DNA突变的小鼠人类细胞的融合。
这项研究对于创建单独的程序可能至关重要,该程序可以防止无需供体卵将线粒体突变传递给后代。
科学家开发了一种方法来最大程度地减少携带突变的线粒体DNA的量。通过将细胞指令插入以创建针对线粒体的蛋白质,然后在特定部分切割线粒体DNA来进行该技术。
在使用这种改进的技术进行小鼠实验后,他们在实验室的细胞上尝试了其中包含人类线粒体的细胞,其突变引起了两种线粒体疾病中的任何一种:神经源性肌肉无力,共济失调和视际炎色素(NARP)或Leber的遗传性神经性神经性神经疗法和二甲体(NARP)(NARP)(NARP)和Dystonia(Lhondy)(两者都是罕见的人类状况,引起影响视力,肌肉和身体运动的症状。
科学家发现他们可以调整技术以检测人的线粒体突变。它降低了实验室中混合卵细胞中含有NARP或LHOND突变的线粒体DNA量。
下一步是跑步对废弃的人类胚胎进行的初步实验室测试,如果被证明是安全有效的,它可以为最近在英国批准的线粒体转移疗法提供更简单的替代方法。
这项研究是出版在日记中细胞。研究人员由JDM基金赞助; G. Harold和Leila Y. Mathers慈善基金会;中国国家自然科学基金会;中国科学院;中国国家基础研究计划; Leona M.和Harry B. Helmsley慈善信托基金;佛罗里达卫生部;线粒体疾病基金会;肌肉营养不良的关联;以及美国国立卫生研究院。
照片:史蒂夫·朱维森(Steve Jurvetson)|Flickr