FDA 拒絕代謝疾病藥物後，Applied Therapeutics 股價暴跌

應用治療學（）週五，該生物製藥公司報告稱，該公司股價暴跌拒絕了其針對一種罕見代謝疾病半乳糖血症的實驗性治療申請。

該公司表示，已收到 FDA 的完整回覆函（CRL），其中解釋說，在完成對藥物 goorestat 的審查後，無法批准 Applied Therapeutics 目前形式的新藥申請（NDA）。 FDA指出「臨床應用有缺陷」。

半乳糖血症患者無法加工單醣半乳糖。該公司指出，美國約有 3,300 人患有這種疾病，美國有 4,400 人患有這種疾病。。該公司表示：“在美國和大多數歐盟國家，新生兒半乳糖血症篩檢是強制性的。”

創始人和Shoshana Shendelman 對這一決定表示失望，她認為goorestat「有可能改變半乳糖血症患者的生活，我們認為，廣泛的療效和安全性數據證明了這一點，證明它有能力阻止漸進性臨床結果的下降，包括認知和行為。

Applied Therapeutics 補充說，它正在“審查 FDA 的反饋，併計劃立即要求召開會議，討論可能重新提交 NDA 的要求或對該決定提出上訴以及適當的後續步驟。”

Applied Therapeutics 的股價在早盤交易開始時下跌了約四分之三。

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