美國食品和藥物管理局 (FDA) 批准了首個針對 1 型糖尿病 (T1D) 的疾病緩解療法，可延緩某些年齡組的疾病發作。生物製藥公司 Provention Bio 及其單克隆抗體 teplizumab（品牌名為 Tzield）已獲得批准。
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“今天批准的一流療法為某些高危患者增加了一種重要的新治療選擇，” FDA 藥物評價和研究中心糖尿病、脂質紊亂和肥胖部門主任 John Sharretts 說。陳述由 FDA 批准。
“該藥物具有延遲 1 型糖尿病臨床診斷的潛力，可以為患者提供數月至數年的無疾病負擔的時間。”
當一個人自身的免疫系統攻擊並破壞胰腺中的特殊細胞時，就會發生 T1D，調節血糖水平的激素。
該疾病通常進展於隨著時間的推移階段隨著更多的胰腺細胞被破壞。第一階段是該疾病的第一個跡象。第二階段是存在β細胞自身免疫並伴有血糖水平失調，但此時患者通常仍處於症狀前。第三階段是症狀性疾病的晚期發作，此時通常變得不可逆轉。
T1D 可能發生在任何年齡的任何人身上，但通常首先在兒童和年輕人中被診斷出來。發生這種情況時，通常需要在餘生中註射胰島素或使用胰島素泵來控制血糖水平，以避免危及生命的並發症。
Provention Bio 首席醫療官 Eleanor Ramos 博士在一份報告中表示：“T1D 的進展可能特別困難；從 2 期進展到 3 期 T1D 的患者可能會出現糖尿病酮症酸中毒，這可能會危及生命，多達 50% 的 3 期患者在就診時患有糖尿病酮症酸中毒。”陳述。 “第三階段 T1D 的出現是一個改變生活的時刻——一旦胰島素生成細胞不再能夠維持正常的血糖控制，這種不可逆轉的情況可能會導致患者在短短一年內需要進行 1,460 次指尖採血檢查血糖水平，注射大約 1,100 次胰島素，並經歷平均 127 次低血糖發作。這些並發症可能會給患者帶來壓力、恐懼和焦慮，因為他們需要努力控制自己的血糖。 T1D 診斷並提供關於第 3 階段 T1D 延遲發作的含義的觀點。”
在臨床試驗中，Tzield 表現出了將 T1D 發病從第 2 期推遲到第 3 期（通常是有症狀疾病開始的階段）的有效性。該藥物的安全性和有效性在對兩組 2 期糖尿病患者進行的隨機雙盲試驗中進行了評估。隨機選擇一組接受單克隆抗體 teplizumab，另一種安慰劑。那些收到的特普利珠單抗從 2 期到 3 期 T1D 的發病延遲了兩年多，與僅接受安慰劑的患者相比，顯示出獲益。
Ashleigh Palmer 總結道：“這對 T1D 群體來說是一個歷史性時刻，對於 8 歲及以上 2 期 T1D 患者來說是一次範式轉變突破，他們現在已經有了 FDA 批准的一種治療方法來推遲 3 期疾病的發作。從患者和家庭的角度來看，延遲 3 期 T1D 發作的重要性怎麼強調都不為過；有更多的時間生活，並在必要時為與 3 期疾病相關的負擔、並發症和風險做好準備。” Provention Bio 聯合創始人兼首席執行官在一份聲明中表示。
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