該批准預示著 1 型糖尿病管理進入了新的時刻。
FDA 已批准 Provention Bio 開發其藥物 Tzield，用於減緩第 1 型糖尿病的進展。 圖片來源：Numstocker／Shutterstock.com
美國食品藥物管理局 (FDA) 批准了首個針對第 1 型糖尿病 (T1D) 的疾病緩解療法，可延緩某些年齡層的疾病發作。 生物製藥公司 Provention Bio 及其單株抗體 teplizumab（品牌名稱為 Tzield）已獲得批准。
FDA 藥物評估和研究中心糖尿病、脂質紊亂和肥胖部門主任 John Sharretts 表示：「今天批准的一流療法為某些高風險患者增加了一個重要的新治療選擇。」在一個陳述由 FDA 批准。
“該藥物具有延遲 1 型糖尿病臨床診斷的潛力，可以為患者提供數月至數年的無疾病負擔的時間。”
當一個人自身的免疫系統攻擊並破壞胰臟中的特殊細胞時，就會發生 T1D，調節血糖水平的荷爾蒙。
該疾病通常進展於隨著時間的推移階段隨著更多的胰臟細胞被破壞。 第一階段是該疾病的第一個跡象。 第二階段是存在β細胞自體免疫並伴隨血糖值失調，但此時患者通常仍處於症狀前。 第三階段是症狀性疾病的晚期發作，此時通常變得不可逆轉。
T1D 可能發生在任何年齡的任何人身上，但通常首先在兒童和年輕人中被診斷出來。 發生這種情況時，通常需要在餘生中註射胰島素或使用胰島素幫浦來控制血糖水平，以避免危及生命的併發症。
「T1D 的進展可能特別困難；從2 期進展到3 期T1D 的患者可能會出現糖尿病酮症酸中毒，這可能會危及生命，多達50% 的3 期患者在就診時會經歷這種情況， ” Provention Bio 首席醫療官 Eleanor Ramos 博士在陳述。 「第 3 階段 T1D 的出現是一個改變生活的時刻 - 一旦胰島素生成細胞不再能夠維持正常的血糖控制，這種不可逆轉的情況可能會導致患者在短短一年內需要進行 1,460 次指尖採血檢查血糖值、大約1,100 次胰島素注射以及平均127 次低血糖發作，這些併發症可能會導致患者在處理T1D 診斷並了解延遲的意義時感到壓力、恐懼和焦慮。
在臨床試驗中，Tzield 表現出了將 T1D 發病從第 2 期推遲到第 3 期（通常是有症狀疾病開始的階段）的有效性。 該藥物的安全性和有效性在對兩組 2 期糖尿病患者進行的隨機雙盲試驗中進行了評估。 隨機選擇一組接受單株抗體 teplizumab，另一種安慰劑。 那些收到的特普利珠單抗T1D 從 2 期到 3 期的發病延遲了兩年多，與僅接受安慰劑的患者相比，顯示出益處。
「對於1 型糖尿病社群來說，這是一個歷史性的時刻，對於8 歲及以上2 期1 型糖尿病患者來說，這是一次範式轉變的突破，他們現在已經有了FDA 批准的一種治療方法，可以延緩3 期疾病的發作。和風險做好準備。
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