美國食品藥品監督管理局已批准Brineura（cerliponase alfa）處理特定形式的板條疾病，通常從2至4歲開始的情況。
板條疾病
新批准的藥物是針對CLN2疾病的，這是一種稱為神經蛋白酶脂肪糖苷（NCLS）的疾病，或統稱為batten疾病。 CLN2是影響神經系統的罕見且遺傳的疾病。
該條件的特徵是語言延遲，在協調運動（共濟）方面的難度和反复癲癇發作（癲癇）。患有這種情況的孩子也最終遭受視力喪失和肌肉抽搐的困擾。
該疾病會影響一個人的基本運動技能，其中包括坐姿和步行。那些患有這種情況的人通常需要在童年後期使用輪椅。那些受苦的人經常在青少年時代生存。這種情況相對較少，在美國每100,000個出生中發生約2至4個。
首先批准的CLN2治療
Brineura是一種酶替代療法。 Corliponase alfa是其活性成分，是人類酶TPP1的實驗室開發形式，它在CLN2疾病患者中缺乏。
來自全國兒童醫院的艾米莉·德·洛斯·雷耶斯（Emily de Los Reyes）也是臨床研究的首席研究員，他說，FDA的公告為巴頓疾病及其家人的希望提供了希望。自一個多世紀以前，該藥物是該疾病的首次批准治療方法。
“ FDA致力於為罕見疾病的患者批准新的和創新的療法，尤其是在沒有批准治療方案的情況下，”說FDA藥物評估與研究中心的朱莉·貝茨（Julie Beitz）。 “對於患有這種疾病的患者，批准第一種治療這種形式的棕褐色疾病的藥物是重要的進步。”
需要醫療保健專業人員來管理該治療，需要在無菌條件下進行治療，以最大程度地降低感染風險。它涉及將酶替代藥物直接使用手術植入的儲層直接進入腦脊液。
治療的副作用
在涉及3至8歲患有CLN2疾病的24名兒童的臨床研究中，最常見的副作用是發燒，嘔吐，心臟問題，癲癇發作，頭痛和煩躁。
該藥物尚未在3歲以下的患者中評估。作為批准的條件，衛生監管機構要求製造商在年輕患者中評估該藥物，並在不少於10年的時間內進行研究，以確定治療的長期健康影響。
“治療CLN2疾病的兒童需要家庭，醫院，倡導者和醫生之間的非凡合作。我們感謝所有參與其中的人的合作夥伴關係，並希望繼續共同努力，以使可能受益的兒童可以訪問Brineura，”說Biomarin董事長兼首席執行官Jean-JacquesBienaimé。
成本
BioMarin說，每兩週一次輸注的酶替代療法將花費27,000美元，相當於每年702,000美元。
