美國聯邦衛生監管機構已批准了一種新藥,用於肌萎縮性側面硬化症(ALS)或Lou Gehrig病。該藥物稱為他看了看或Edaravone,是20多年後,FDA將FDA綠色的第二種藥物。
Radicava由日本三菱田納比製藥公司的子公司MT America Mt America製造。它是由靜脈輸注給出的,每年的成本將超過145,000美元。
什麼時候
ALS是一種進行性神經退行性疾病,會影響大腦中的神經細胞和負責使肌肉起作用的脊髓。這種病使神經細胞失去了啟動和控制肌肉運動的能力,導致癱瘓和死亡。
大多數患有這種疾病的人死於呼吸衰竭,通常在症狀開始出現三到五年之間。
治愈仍然難以捉摸
根據疾病控制和預防中心的數據,雖然新ALS治療的批准為患有這種疾病的人提供了新的選擇,但它不能治愈該疾病,該疾病影響了約12,000至15,000名美國人。
在日本進行的一項為期六個月的研究中,發現該藥物減慢了疾病的進展。 Riluzole批准了FDA為ALS批准的第一種藥物,可以將患者的存活率增加兩個或三個月,但尚不清楚Radicava是否對生存有影響。
這種新藥之所以獲得批准,不是因為它擴大了生存期,而是因為發現使用其使用療法的患者的症狀較慢,這意味著對於那些給予新療法的人,儘管這種情況的情況會更慢,但他們的病情仍然會變得更糟。
在這項研究中,將137名患者隨機分配接受radivaca或安慰劑。六個月後,被給予該藥物的人的狀況低於接受安慰劑的人的衰落。
在研究期結束時,Radicava組的人在48分制中得分高約2.5分,以衡量疾病的嚴重程度。 MT Pharma醫療事務副總裁Jean Hubble說,這種治療對於仍處於最早疾病階段的患者中似乎最有益。
研究人員不確定該藥物的工作原理,但似乎可以介紹部分造成病情進展的自由基。
希望得到更好的治療
ALS協會是一家與Lou Gehrig氏病作鬥爭的國家非營利組織,對這一批准表示讚賞,並對在不久的將來為患有ALS的人提供更多療法表達了樂觀。
從作為冰桶挑戰2014年在社交媒體上傳播的幫助資助了有關該疾病的研究的重要發展,這最終可能導致更好的治療方法。例如,由冰桶挑戰所收益資助的研究已經確定負責ALS的基因。
“我們希望今天的宣布標誌著與這種可怕疾病作鬥爭的新篇章的開始,” ALS協會說。 “目前正在臨床試驗中治療ALS的藥物有幾種藥物,我們希望與ALS一起使用的人更早而不是晚些時候可以使用更多的療法。”