科學家能夠成功地去除引起人類大腦的阿爾茨海默氏病的基因,這可能為針對可怕疾病的新治療鋪平了道路。
關於可能治療或治癒的許多建議阿爾茨海默氏病,包括酶抑製劑和額葉刺激。但是,這是不同的,主要是因為測試不是在實驗室小鼠上,而是對人類進行的。
科學家從人腦擦除阿爾茨海默氏病基因
總部位於舊金山的獨立生物醫學研究機構Gladstone Institutes的科學家能夠消除阿爾茨海默氏病的主要遺傳危險因素,後者是一個名為APOE4的基因。
在他們的發現中發表在自然醫學期刊,研究人員發現,即使擁有一個APOE4副本的人類大腦最終的可能性超過兩倍發展阿爾茨海默氏病在他們的一生中。此外,具有兩個基因副本的大腦的風險增加了12倍。
研究人員從阿爾茨海默氏病患者的皮膚細胞中創建了神經元,這些神經元具有兩個APOE4基因的副本,以及具有APOE3基因兩份副本的健康個體。科學家發現APOE4蛋白無法在人神經元中正確起作用,並分解為片段。
這導致了幾個問題,這些問題通常在阿爾茨海默氏病的受害者中發現,包括形成β-澱粉樣蛋白。過度的β-澱粉樣蛋白可能會結合在一起,形成斑塊,會破壞神經元並導致與疾病相關的症狀。
這些發現令研究人員感到驚訝,因為在以前的研究中,小鼠被用於阿爾茨海默氏病研究,APOE4基因並未導致β-澱粉樣蛋白水平升高。
新的治療阿爾茨海默氏病
為了修復由APOE4基因引起的人腦的異常,研究人員創建了將APOE4蛋白轉化為無害APOE3蛋白的化合物。這些所謂的結構校正器消除了阿爾茨海默氏病的所有可能跡象,研究人員現在正在尋求進一步改進化合物,以準備將來為人類測試做準備。
該研究的主要作者Yadong Huang認為,在過去的十年中,阿爾茨海默氏病治癒的發展“基本上是令人失望的”,許多藥物在小鼠中起作用,但失敗在人類的臨床試驗中。通過這項對人類而不是小鼠的新研究,這可能是科學在尋找難以捉摸的阿爾茨海默氏病治療方面的最佳鏡頭。