杜克大學的生物醫學工程師通過一種新方法成功地降低了小鼠的血液膽固醇水平基因沉默技術。
具體而言，工程師將新的CRISPR/CAS9的新型輸送系統用於小鼠的身體。新方法導緻小鼠的血液膽固醇水平降低，而負責的基因在六個月的時間內保持沉默 - 這僅在一次治療後才是。
此外，通過新方法，生物醫學工程師還能夠觀察到生物的免疫系統在將CRISPR/CAS9添加到體內時如何反應。
什麼是CRISPR/CAS9？
基因組編輯是分組在一起改變生物體DNA的不同科學技術的能力。這些技術共同添加，刪除，改變基因組某些位置的遺傳材料。
基因組編輯為其他不可逆性疾病提供治療的希望。
開發基因組編輯的一種方法是CRISPR/CAS9。該術語的意思是“定期散佈的短篇小學重複序列和與CRISPR相關的蛋白9”。
CRISPR/CAS9源自自然存在的基因組編輯系統細菌。細菌將DNA的片段從病毒中鎖定，並將其用於自己的DNA片段或CRISPR陣列。
這些陣列使細菌可以識別病毒的病毒或類似變體。這些病毒再次攻擊的那一刻，細菌將產生陣列的RNA片段，以反擊病毒。然後，細菌將利用CAS9或類似酶使DNA分開，從而使病毒禁用。
小鼠血液膽固醇水平降低
查爾斯·格斯巴赫（Charles Gersbach）領導的杜克大學（Duke University）的生物醫學工程師開發了一種技術，可以成功地將CRISPR/CAS9基因沉默系統交付給小鼠。
對於該技術，該團隊使用與腺相關的病毒矢量為小鼠肝臟提供基於CRISPR/CAS-9的阻遏物。 AAV是小型病毒，在涉及人類基因治療的臨床試驗期間設計旨在針對各種組織。
上述輸送系統無效PCSK9，該基因負責調節膽固醇水平。
幾種藥物通過阻止PCSK9基因的活性來幫助高膽固醇和心血管疾病起作用。
Gersbach及其團隊使用的新方法不僅會阻止停下來身體製作PCSK9。
免疫系統對CAS9的反應
當他們將CRISPR/CAS-9傳遞到小鼠的肝臟中時，科學家還觀察到針對CAS9蛋白的免疫反應。這意味著，當意識到已遞送的CAS9的時刻，免疫細胞正在滲入肝臟。
該反應使科學家對免疫系統如何對CAS9做出反應有重大見解基因技術療法。特別重要的是，免疫系統可能將CAS9識別為威脅，並且正在相應地與酶作鬥爭。
他們的完整學習是出版在自然通訊。
