基因治療是鐮狀細胞疾病的答案嗎？一種有望在遺傳水平上糾正狀況的實驗治療方法在臨床試驗中已經顯示出很大的希望。
基因治療以鼓勵健康的血紅蛋白產生
在波士頓，來自波士頓的達納 - 法伯兒童癌症和血液疾病中心的研究人員找到了一種使用方法基因療法並在成年患者的紅細胞中“翻轉開關”。
“我們非常密切關注，但我們對結果感到樂觀，”說埃里卡·埃斯里克（Erica Esrick），波士頓先驅臨床試驗的聯合主持研究員。 “這是我們對這項研究的希望 - 這是一種治愈方法。”
鐮形血球貧血症是一種導致血液中血紅蛋白的遺傳狀況，該血紅蛋白是導致氧氣在整個體內遞送的，形成鐮狀形狀的疾病。結果，畸形的血細胞被困在血細胞中，導致器官損害，痛苦疼痛和中風。
實驗治療方法可以通過從骨髓中去除患者的干細胞來解決鐮狀細胞疾病的問題。這幹細胞經過遺傳修飾，然後將其註入身體，以誘導健康的“胎兒”血紅蛋白的產生，該血紅蛋白在新生嬰兒中發現，不鐮狀。
“幾十年來，我們已經知道血紅蛋白在胎兒中有所不同 - 它不是鐮狀的，它的起作用和成人血紅蛋白的起作用，”說哈佛大學的研究員斯圖爾特·奧金（Stuart Orkin）發現血紅蛋白從胎兒轉變為成人。
治愈鐮狀細胞疾病？
據研究人員稱，該患者是一名成年男子，他們參加了臨床試驗，去年已接受了自己的干細胞的注入。在12月發表的一份報告中，達納 - 法伯·波士頓兒童癌症和血液疾病中心的研究人員分享說，自手術以來，患者沒有出現症狀，胎兒血紅蛋白水平升高，到目前為止，他的血液中沒有可證明的鐮刀細胞。
研究人員希望在成年人將青少年和兒童推出之前，繼續對成年人進行實驗治療。
