醫生使用基因療法來治愈患有嚴重合併免疫缺陷（SCID）的嬰兒，這是一種罕見且威脅生命的疾病，幾乎沒有免疫系統。
泡泡男孩
該疾病在氣泡綜合徵中也被稱為男孩。它經常影響男孩。
由於David Vetter被稱為Bubble Boy，公眾變得更加意識到SCID。十多年來，他住在防護泡沫中的德克薩斯兒童醫院，以保護他免受否則無害的病原體那對他來說可能是致命的。
他還穿著密封的西裝，以防止他與免疫系統無法戰鬥的蟲子聯繫。
骨髓移植
SCID患者通常在感染之前生命早期接受骨髓移植治療。在生命的前三個月進行的移植往往具有最高的成功率，但是儘管移植是挽救生命的，但它們只能部分恢復患者的免疫力。
但是，現在更好的治療方法正在範圍內。孟菲斯聖裘德兒童研究醫院的研究人員開發了一種治療這種疾病的新方法。醫生現在將新療法稱為治愈。
“到目前為止，看起來真的不錯。”說美國國家過敏和傳染病研究所負責人Anthony Fauci。 “對我來說，這看起來很有希望。”
“治愈”泡泡男孩病
Ewelina Mamcarz，來自聖裘德骨髓移植和細胞療法的Ewelina Mamcarz，同事涉及八名嬰兒SCID的嬰兒，稱為SCID-X1。他們通過一種基因療法治療了嬰兒，涉及收集一些患者的嬰兒血細胞，使用改良的HIV插入這些患者中缺少的正常基因，並通過IV返回這些改變的細胞。
幾個月後，七個男孩發展出正常的健康免疫細胞水平。第八次獲得了第二劑，但現在很好。六到24個月後，所有兒童都在產生與感染所需的細胞類型。一些接種疫苗，以進一步增強其對疾病的免疫力。
到目前為止尚未觀察到嚴重或持久的影響。但是，研究人員說，將研究患者，以查看結果是否持續。
“這些患者現在是幼兒，他們正在對疫苗接種反應，並具有免疫系統，以使其在探索世界並過著正常生活時需要保護的所有免疫細胞。說。
研究人員在一項研究中描述了基因療法出版在新英格蘭醫學雜誌週三。
