一種針對罕見血液疾病的新實驗療法表現出巨大的希望作為一種治療方法。
根據福布斯報告了Bluebird Bio的新基因療法有助於兩名患有β-甲性疾病的患者。該疾病需要輸血作為治療。該基因療法在管理的12天期間消除了這些輸血。
“ Thalessemia的主要患者病得很重，”巴黎笛卡爾大學法國巴黎大學醫學博士Marina Cavazzana博士告訴 福布斯。 “他們一生都必須定期接受輸血。由於這麼大量的輸血，他們遭受了巨大的鐵超載。要建立一種可以使他們擺脫任何輸血治療的治療方法，應該是邁出治療方法的偉大一步。”
藍鳥的治療是已知正如Lentiglobin和該公司一起評估的那樣，它也是鐮狀細胞貧血的潛在治療方法。
扁豆球蛋白插入功能齊全的人β-珠蛋白基因進入患者乾細胞。 Bluebird於2010年用Lenti-D治療了其第一位患者，並於3月在美國開始了1-2階段的研究。
這不是第一次將治療視為潛在的醫療選擇。期刊的研究自然四年前揭示治療有助於一個患者避免六年來避免輸血。
根據藍鳥的說法，有288,000名被診斷出患有β-杜松阿爾無率的患者，歐洲或美國和歐洲的15,000例居住。該疾病是一種影響血紅蛋白β鏈的遺傳疾病。
根據福布斯Bluebird計劃將另外五名患者添加到其研究試驗中，這是其努力獲得美國食品藥品監督管理局批准的治療方法的一部分。
藍鳥首席執行官尼克·萊斯利（Nick Leschly）說：“如果我們繼續看到看起來像這樣的患者，那麼您將與該機構進行對話。”福布斯。
