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我们已经看到如何CRISPR/Cas9可以用来解决艾滋病病毒和癌症，现在革命性的基因编辑技术已经亨廷顿氏病在它的视野中，科学家们已经用它来逆转小鼠的病情迹象。
这表明/Cas9 也许有一天能够在人类身上做同样的事情，所以我们可以将亨廷顿舞蹈症列为未来研究的优先事项。
亨廷顿氏病是一种致命的遗传性疾病，由于亨廷顿基因 (mHTT) 突变版本释放的有毒蛋白质，脑细胞会死亡。 症状通常在中年早期出现，这使其成为一种毁灭性的疾病，而受害者往往是年幼孩子的父母。
埃默里大学的研究人员表示，CRISPR/Cas9 可以修复突变的 mHTT 基因。
新方法可以“有效且永久地消除”导致亨廷顿氏舞蹈症的大脑中毒，研究人员写道。
如果您对 CRISPR 完全陌生，或者对规则间隔的短回文重复序列进行聚类，它可以使科学家非常准确地“剪切和粘贴”DNA 数据。 Cas9 指的是目前正在探索的一种使用 CRISPR 的特殊方法。 其他近期研究用途。
有可能，导致疾病的不良遗传密码可以被删除，而健康的遗传密码可以被粘贴进去。 我们在人类身上还没有做到这一点，但这是研究人员正在努力实现的目标。
通过对小鼠进行基因改造，使其具有与人类相同的突变亨廷顿氏舞蹈症基因，科学家们使用 CRISPR/Cas9 剪掉了该基因，并消除了最终导致运动控制和情绪波动问题的有毒蛋白质的流动。
三周后，几乎所有破坏性蛋白质的痕迹都消失了。
更重要的是，接受治疗的小鼠在运动控制、平衡和握力方面表现出“显着改善”，尽管它们没有恢复到实验中使用的对照小鼠所显示的相同水平的活动性和灵巧性。
这表明，在麻烦的基因被 CRISPR/Cas9 剪掉后，神经细胞能够在一定程度上自我修复。
该团队表示，该技术不必根据每个患者的基因组进行定制，从而更容易应用，尽管他们强调需要进行更多的测试和研究，然后才能确定这对人类来说是健康的。
已经在进行中基因沉默药物可以阻断导致亨廷顿舞蹈症的蛋白质，但 CRISPR/Cas9 的优势在于它可以一次性修复这种疾病，无需进一步治疗。
研究小组表示：“鉴于 CRISPR/Cas9 可以永久消除目标基因的表达，与之前需要持续给药的治疗方法相比，使用 CRISPR/Cas9 应该更有效地消除 mHTT 的表达。”在其论文中。
人类神经退行性疾病尚未通过 CRISPR/Cas9 得到解决，因为大脑的复杂性和脆弱性意味着任何形式的修补都可能带来灾难性的后果。
科学家们希望首先确保他们走在正确的道路上，这就是这项最新研究可以提供帮助的地方，它展示了一种可能有效的方法。
该研究发表在临床研究杂志。
