一个小的初步的发现注射普通感冒样进入年龄相关性黄斑变性（AMD）患者（美国导致失明的主要原因之一）的眼睛中可以阻止甚至逆转疾病的进展。
研究结果需要在更多的患者群体中进行复制，但早期迹象表明，单次注射这种特殊设计的病毒就可以启动人体的自然免疫反应，并清除导致永久性视力丧失的液体。
该方法由马里兰州约翰霍普金斯大学医学院的研究人员进行了试验，目标是一种称为血管内皮生长因子（VEGF）的蛋白质，这种蛋白质在患有以下疾病的人中过度活跃湿性AMD- 一种罕见且更严重的疾病，会导致视网膜下方生长新血管，并将血液和液体渗入眼睛。
这种液体的积聚会对光敏感的视网膜细胞造成永久性损伤，促使它们逐渐死亡，从而在人的视力中心留下盲点。 湿 AMD 影响周围10%所有 AMD 患者。
虽然目前确实存在针对湿性 AMD 的治疗方法，但它们涉及到眼睛注射每四个星期一次- 如果您想保持这些好处，您必须在余生中继续每月注射。
当前药物的副作用包括眼部感染和中风风险增加。
约翰·霍普金斯大学的团队在少数患者身上证明，在某些情况下，可能有一种方法可以通过单次注射来阻止甚至逆转湿性 AMD 的进展。
“这项初步研究是朝着新方法迈出的一小步，但很有希望，它不仅可以减少就诊次数以及与眼睛重复注射相关的焦虑和不适，而且可以改善长期结果，”团队成员彼得·坎波恰罗 (Peter Campochiaro) 说道。
“为了保护视力，需要长期抑制 VEGF，但重复注射很难实现这一目标，因为生活常常会阻碍视力。”
1 期临床试验涉及 19 名年龄在 50 岁或以上、患有晚期湿性 AMD 的男性和女性。
他们被分成五组，接受越来越剂量的 AAV2 病毒载体，这是一种类似普通感冒的病毒，经过基因工程改造，可以穿透患者的视网膜细胞，并沉积一种基因，促进产生一种名为 sFLT01 的蛋白质。
“病毒沉积基因后，细胞开始分泌 sFLT01，它与 VEGF 结合，防止其刺激异常血管的渗漏和生长，”该团队解释道。
“我们的目标是让被病毒感染的视网膜细胞产生足够的 sFLT01，以永久阻止 AMD 的进展。”
之前的研究表明，sFLT01 可以使 VEGF 失活，但直到现在，科学家们一直在努力让身体自行产生 VEGF，相反，他们不得不定期注射 VEGF 抑制蛋白来阻止它。
前三组接受最低剂量的 AAV2 病毒，在没有出现副作用后，最后两组接受最大剂量。 两组均未观察到严重的副作用。
“即使在最高剂量下，治疗也相当安全。我们发现患者几乎没有出现不良反应，”坎波恰罗说。
这 19 名参与者都是根据他们对所有其他标准治疗方案缺乏反应而被选中的——其中 8 名参与者甚至不太可能对他们的新治疗产生反应。
其余 11 名患者中，有 4 名在单次病毒注射后表现出显着改善，眼睛中的液体量从严重减少到“几乎没有”，团队报告。另外两名患者的眼内液体量出现部分减少。
其余五名患者则没有那么幸运，注射后视力没有改善，但有充分的理由 - 研究人员意识到他们的身体自然产生攻击 AAV2 病毒。
问题就在这里，因为研究人员怀疑这些天然抗体至少在美国可能广泛传播，因为腺相关病毒感染（AAV2 病毒的亲戚）很常见。
需要进行更大规模的临床试验才能弄清楚这项研究中近 50-50 的成功机会是否能够准确地表明更广泛的人群对新疗法的反应，但这是一个充满希望的发展。
患有晚期年龄相关性黄斑变性预计会增加从 2010 年的大约 207 万美国人到 2050 年的 544 万，仅对一半湿性 AMD 患者有效的治疗方法仍然可以改变数十万人的生活。
该研究发表于柳叶刀。
