澳大利亚儿童癌症研究所(CCI)的研究人员最近开发了一种实验性药物,可以为被诊断患有神经母细胞瘤癌症的儿童带来希望。
神经母细胞瘤是神经系统的癌症,是童年时期最常见的实体瘤之一。专家说,每年五岁时,多达70名澳大利亚儿童被诊断出患有该疾病,而经历这种疾病侵略性的患者中只有不到一半的患者生存。
一个名叫Hugo Prosser的七岁男孩被诊断出患有癌症时只有10个月大。多年来,他经历了许多化学疗法和多次手术。
“要从词典中取出这种条件 - 在它上面放了一条线,不再存在 - 那将是很棒的,”说他的父亲杰森。
研究人员希望CCI研究出版在日记中科学翻译医学将为更有效的癌症治疗铺平道路。
在这项研究中,科学家确定了一个分子反馈回路,有助于启动和加速神经母细胞瘤的发展。他们发现,目前在成人癌症临床试验中使用的实验药物有可能阻止循环和肿瘤的进展。
研究人员说,这种称为CBL0137的药物和常规化学疗法的组合比单独使用药物更有效。常规化疗通常会损害DNA,癌细胞对其进行修复。研究人员说,CBL0137阻止了癌细胞恢复DNA,从而确保细胞死亡。
“我们已经知道一个基因是该癌症的驱动力,”说研究人员之一Glenn Marshall教授。
马歇尔(Marshall)和他的同事丹尼尔·卡特(Daniel Carter)博士专注于使反馈循环起作用的分子和遗传机制,以及如何被实验药物中断。他们发现循环后面是一个称为MYCN的基因,也是一个称为事实的分子,它修饰了DNA,并且是CBL0137的靶标,以停止该过程。
卡特说,神经母细胞瘤肿瘤在被实验药物攻击24小时后显示出细胞死亡的迹象。他说,该药物非常有效和快速,并且在其系统中具有良好的副作用概况。
同时,美国儿童肿瘤学小组将在2016年将实验药物带入临床试验。
马歇尔补充说:“这是同类实验的第一种类型,希望会导致更多最终导致预防的实验和发现,因为在癌症中,预防要比治愈要好得多。”
研究人员认为,实验性药物具有良好的癌症治疗的所有必要条件,并且由于治疗而将肿瘤的收缩更快,更快。