“泡泡男孩”疾病,也称为严重的合并免疫缺陷(SCID),是一种严重的疾病,使儿童无法抵抗各种疾病。除非接受治疗,否则大多数受疾病影响的婴儿死亡。最多有50,000名新生儿患有这种危险障碍。
Dana-Farber/波士顿儿童癌症和血液疾病中心研究人员检查了致命疾病的治疗方法,以查看哪些程序导致了最大的生存率。他们还研究了在治疗前使用化学疗法来调节患者。
发现出生后尽快进行的造血干细胞移植是目前对年轻受害者目前最有效的干预措施。这种类型的干细胞在骨髓中发现,并产生所有其他形式的血细胞。
研究人员研究了240名在2000年至2009年之间提供程序的婴儿。美国卫生与公共服务部建议第二年对婴儿进行常规筛查。
发现没有感染的婴儿对移植最有反应。
“如果婴儿在三个半月大的年龄及其收缩任何与SCID相关的感染之前进行移植之前,生存要好得多。确定患者在没有SCID家族史的情况下,通过新生儿筛查的最佳方法是,Dana-farber/Boston儿童的Pai是Dana-Yun Pai,这是DANA-YUN PAI的最佳方法。说。
目前共有21个州与哥伦比亚特区一起筛选新生婴儿的SCID。在今年年底之前,将开始进行九次额外开始测试。这项研究的研究人员指出,筛查是确定在感染之前需要移植的人的最可靠方法。
只要没有感染,年龄超过三个半月的儿童的存活率就很高。兄弟姐妹为造血干细胞移植提供了最好的匹配,就像类似程序一样。
在检查的十年中,研究的240名婴儿中有74%幸存到他们五岁生日。那些接受该程序虽然不到三个半月大的人的存活率为94%。十分之九在从未遭受过感染的婴儿中幸存到五岁,而清除感染的婴儿中有82%也是如此。
与活跃感染的关键年龄相比,只有39%至53%的婴儿生活了五年。那些年轻的患者很幸运地接受了匹配的兄弟姐妹的移植,其存活率为97%。
提供给患有SCID婴儿的治疗方法的研究为介绍了在新英格兰医学杂志。