首次采用双重基因治疗方法来提供A的关键组成部分CRISPR/CAS-9介导的基因靶向系统这将有助于治疗血友病B。该研究是对小鼠进行的，它解决了该疾病，该疾病也称为因子IX缺乏症。
这项研究由宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的科学家进行，试图治疗由缺失或有缺陷的凝血蛋白引起的疾病。
开拓性血友病研究
“基本上，我们治愈了老鼠，”著名的Lili Wang博士，宾夕法尼亚州基因治疗计划的研究副教授。
这研究人员进行了试验在小鼠模型上，凝结因子IX被淘汰以治愈血友病。该团队采用了两载体方法。向量1表示sacas9基因为了基因编辑系统到肝脏的家，从而产生凝血因子IX。
向量2与作为同一程序的一部分进行的研究不同。它包含一个针对特定区域的RNA序列，使该方法更准确地固化血友病。
研究人员在新生儿和成年敲除小鼠中以剂量逐渐增加了这两个载体。结果是稳定的因素IX活性。管理治疗后八周，研究人员创建了小鼠类别的子组，他们也被施用了部分肝脏去除。
所有小鼠在医疗程序中幸存下来，这种医疗方法没有并发症。
血友病治疗 - 科学方法
尽管当前的研究带来了一种新方法，可以帮助治疗这种罕见的遗传疾病，但近年来已经朝着这一方向做出了其他步骤，以使患有这种疾病的患者过着更好的生活。早在2014年，食品和药物管理局就批准了一种被认为是第一种重组DNA衍生的罕见疾病疗法的治疗方法。
“该产品的批准为血友病患者的治疗和预防出血提供了另一种治疗选择，”著名的批准治疗后，FDA生物制度评估与研究主任Karen Midthun博士。
由于患有这种情感的人缺乏IX因素IX，最常见的症状是在受伤后长时间渗出，以及拔牙或手术。延迟或复发性出血也是与这种疾病有关的症状。根据疾病的阶段，症状可能更严重或稀缺。
根据国家生物技术信息中心的说法，“在任何血友病B的人中，出血性发作可能比成年时期的频率更高。”
