太阳终于向那些有流血的心 - 双关语的人发光。
患有遗传性行为，血液相连疾病的患者现在可以希望在批准一种新治疗的情况下获得更好的日子。
美国食品药品监督管理局最近获得了一种批准的治疗方法，已为患有血友病的成年人和儿童提供了一种称为Alprolix的治疗方法，被认为是第一种重组DNA衍生的罕见疾病疗法。
“该产品的批准为血友病患者的治疗和预防出血提供了另一种治疗选择，”说FDA生物制度评估与研究主任Karen Midthun博士。
新的血友病治疗已于3月28日批准。其批准是17年来该疾病治疗的首个重要发展。 FDA使用孤儿毒品称呼为使用，原因是它旨在治疗不常见的疾病或疾病。
Biogen Idec。首席执行官乔治·A·斯卡戈斯（George A. Scangos）博士说：“ Alprolix的FDA批准是血友病B社区的重要里程碑，这代表了我们致力于改变血友病患者护理的重要第一步。”
国家血友病基金会首席执行官瓦尔偏见表达上述批准同样的观点。
Bias说：“血友病社区对Hemobhilia B的预防治疗的新疗法选择感到兴奋。这一批准是向前迈出的重要一步，因为它为血友病B社区提供了重要的新选择和扩展的选择。”
根据FDA的说法，该治疗将有助于控制和防止出血的发作，在手术程序中管理出血，并减少或防止出血发作的频率。所述治疗在患者体内的循环延长。
"The safety and efficacy of Alprolix were evaluated in a multi-center clinical trial that compared each of two prophylactic treatment regimens to on-demand treatment. A total of 123 individuals with severe Hemophilia B, ages 12-71, were followed for up to a year and a half. The studies demonstrated the effectiveness of Alprolix in the prevention and treatment of bleeding episodes and during perioperative management of patients undergoing a在此试验中没有确定安全问题。” FDA解释说。
血友病B主要是影响男性。它的原因指向因子IX基因中的缺陷。仅在美国，这种疾病就会影响约3300人。该疾病的作用包括身体残疾以及可能严重出血的重复发作，主要是在关节中，可能会因出血而损害。
Biogen Idec，Inc。与瑞典孤儿生物vitrum AB合作开发了Alprolix治疗。
